三种策略来减少临床开发成本
必要的临床试验将新分子实体(NME)市场costly-around 4800万美元的药物,据2020年的研究。然而,通过提高效率、药物开发人员可以降低成本,提高成功的概率在他们的管道。
目前的策略,帮助生物制药公司减少临床试验成本分为两类:
- 技术,捕捉更多的高质量的数据
- 方法以确保模型系统和患者群体中使用NME准确反映目标人口的发展
开发人员运行肿瘤学临床试验尤其专注于提高效率,因为他们铅的试验变得更长、更复杂。同时,COVID-19大流行启发创新加快发现新疗法。单独使用或组合,本文中描述的每个策略帮助加速药物发现和开发,最终受益的病人。
使用人工智能在早期预测药物的行为
在临床前研究、人工智能(AI)、机器学习和基于物理方法基于预测可以帮助识别候选药物分子行为在评估纳米昂贵和耗时的实验。这个过程可能包括利用人工智能算法早期的发展援助在分子设计和测试来选择候选人,将进行进一步测试在传统湿实验室实验。
此外,人工智能和机器学习可以进行数字模拟人体器官模型。当通知通过医疗记录和诊断和病理信息,这些数字的器官可以帮助科学家们选择最好的治疗疾病。值得注意的是,最近这一策略启用快速搜索SARS-CoV-2抑制剂。
依靠高质量的材料
优秀的质量控制是在药物研发过程中最关心的:低生产过程会导致安全隐患和昂贵的挫折。从病人和困难收集精确的数据会导致没有解答的问题。为了避免这些昂贵的缺陷,制造商应进行测试,以确保最高质量的海里。进一步说,在临床试验中,开发人员应该考虑使用简化和改进数据采集设备,以便任何药物产品和信息的影响——符合或超过所有标准。
例如,当制造汽车t细胞疗法,高度准确和精确的质量控制方法确保每一批安全有效。制造汽车T细胞疗法包括提取患者的T细胞和介绍治疗嵌合抗原受体基因(汽车)。DNA测试可以计算汽车拷贝数,确保细胞没有太多的汽车转基因或太少,这将改变他们的力量吗。
而开发人员通常都使用定量PCR (qPCR)核酸检测和量化,这种技术要求标准曲线的制备解释结果,他们介绍了潜在用户的偏见和降低灵敏度。出于这个原因,开发人员转向滴数字PCR (ddPCR)技术在评估每一批汽车质量的T细胞。ddPCR技术直接计数DNA分子的分子,因此不需要标准曲线。因此,分析设计呈现ddPCR技术足够敏感的检测汽车转基因的一个副本在一个示例。此外,ddPCR化验甚至可以识别跟踪危险污染物的水平细菌或病毒replication-competent,确保最高的安全标准。
画的洞察力从病人的DNA
临床试验变得更加昂贵,因为他们扩展到包含更多的病人和运行时间更长时间。因此,策略来减少病人的数量/试验和策略来确定治疗功效早药物研发人员可以节省时间和金钱。
自体细胞突变而不是解剖位置往往是癌症发展的主要驱动因素,临床试验通常进行最高效和有效当病人放置根据他们的突变。大型医疗中心经常使用下一代测序(上天)进行广泛的突变筛查患者,艾滋病诊断和通知治疗如果制药突变被发现。治疗,肿瘤可能开市场治疗或临床试验登记病人适合病人的癌症类型和疾病的阶段均匹配。
这种做法使临床医生能够屏幕,成千上万的突变在单个试验;然而,实验室应补充屏幕的宽度和高度敏感的反射测试技术。这个双重策略允许实验室评估制药优势的情况下,门店结果无法最终确定是否存在突变,而是ddPCR等反射技术可以提供确认。不仅可以上天得搭配一个敏感反射技术更喜欢ddPCR确保制药突变的患者接受适当的治疗,该系统还可以加快速度,治疗管理。虽然它可能需要数天的挥动实验来返回结果,ddPCR可以提供当天的结果。总之,这个优化筛选方法是常用的大型医疗中心,但小社区设置,大多数病人仍在接受治疗的过程中采用这种做法。实验室,较小的社区服务采用门店和ddPCR技术平台,他bet188真人们将能够屏幕更加广泛的病人,招收更多的符合条件的患者在临床试验中。病人的涌入将有助于缩短开放时间的试验和整体时间表导致治疗的批准。
此外,开发人员可以减少临床试验成本和增加带宽,减少他们的试验必须运行多久。肿瘤试验,运行长14 - 18个月比其他试验,将受益最多。这些试验的标准端点是生存,但一些研究人员正在努力建立高度敏感的循环肿瘤DNA (ctDNA)作为一个更精确的分析生物标志物的临床疗效。预测:ctDNA分析可以更快速、准确地显示肿瘤对治疗的反应。
结论
治疗变得更加先进和复杂,因此必须试验评估其有效性。药物开发人员可以利用新的和新兴技术来评估治疗候选人更快更精确和效率而带来有益的治疗最需要它们的地方。
关于作者:
耶利米McDole是肿瘤学部门经理Bio-Rad实验室。他收到了来自辛辛那提大学的神经免疫学博士学位和博士后几年许多成功的研究项目在免疫学离开圣路易斯华盛顿大学医学院的。
