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为CRISPR研究开辟一条道路


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CRISPR似乎没有一个星期不成为头条新闻。就在上个月,美国专利商标局授予Caribou Biosciences公司CRISPR基因编辑的关键第一步专利:使用核蛋白引导系统靶向DNA。

集成DNA技术公司(IDT)已获得全球许可,将CRISPR-Cas9试剂商业化,用于研究用途。

但这对研究人员来说意味着什么呢?我们采访了IDT的高级副总裁兼总法律顾问Roman Terrill,了解更多信息。

问:IDT为什么要签订这份授权协议,你们希望用它来做什么?

答:IDT是世界领先的基因组学公司,Caribou是CRISPR-Cas9研究领域公认的领导者。该许可协议使我们能够继续通过我们广泛的内部研发部门开发和商业化CRISPR-Cas9试剂。我们的科学家现在可以自由地继续创新,使公司在推动CRISPR-Cas9技术发展方面发挥重要作用。

问:IDT提供哪些基因组编辑产品?

答:我们最近推出了一种独特的使用CRISPR-Cas9的方法,从自然的2部分RNA系统中获得灵感,并进行了一些计算性的改变来改进它。这是我们的Alt-R™CRISPR-Cas9系统。最常用于CRISPR-Cas9基因组编辑的单导rna有一定的局限性。从技术角度来看,sgrna需要克隆或合成一个大的表达结构,或者通过使用难以qc的合成在体外转录的方法。从实验角度来看,长sgRNAs也可以触发干扰素通路激活和细胞死亡。对于研究原代细胞系的研究人员来说,这种类型的免疫反应是一个特别的问题。

我们试图用我们的Alt-R试剂克服这些限制,它采取了不同的方法,通过保持两个原始的CRISPR RNA成分(crRNA和tracrRNA)分离。与基于sgrna的方法相比,我们已经将这些方法调整为更短,因此合成成本更低,并包含具有更高效率和更低免疫激活风险的化学修饰。此外,由于我们的Alt-R tracrRNA成分是一种通用试剂,它可以批量合成和购买,准备用于广泛的实验。

问:IDT的下一步计划是什么?

答:IDT致力于研究的科学家继续致力于开发改进的CRISPR技术。我们有一个路线图,重点是围绕我们在核酸合成方面的核心专业知识开发技术,您应该期待在未来几个月看到这些劳动的成果。

我们在国际会议上也变得更加活跃。对于大洋彼岸的科学家们,IDT的首席科学官Mark Behlke将在基因组编辑与基因调制会议在英国牛津举行。该活动将于2016年4月6日至8日举行,这将是他们了解更多关于Alt-R系统的机会。

有关更多资料,请浏览IDT网页(www.idtdna.com/CRISPR/).

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