2021年规划:临床开发部门可以从2020年学到的三个教训

与全球许多其他行业一样，临床试验行业也受到了大流行的严重打击。结果之一是将资源必要地转移到COVID-19疫苗和治疗的开发以及重症患者的护理上。因此，包括肿瘤学和痴呆症在内的其他重要研究领域也缺乏资源。世界各地即将到来的经济收缩意味着试验也在预算紧缩的背景下进行，随着2021年的临近，临床开发处于悬崖边缘。

与此同时，大流行暴露了临床试验中存在的许多潜在问题，这些问题比COVID-19存在的时间要长得多。这些可以分为三大类:试验计划、设计和患者登记;资源浪费;和重复的努力。现实是这样的没有在COVID-19中，五分之一的试验已经未能实现其目标。因此，随着制药公司展望不确定的2021年，如果公司要生存下去并继续为患者提供新疗法，就必须通过使用预测分析、场景建模和合成患者数据来正面解决这些问题。只有生物制药公司采取数据驱动的方法进行临床开发，并确保他们所做的一切都以综合和整体的方式使用数据为基础，这才可能实现。

1.试验的计划、设计和登记

糟糕的研究设计、计划以及随之而来的无法招募足够的患者是试验失败的最大原因。今年，由于新冠肺炎疫情，试验招募无法进行，导致试验中断过多，事态更加严重Phesi分析在2020年5月的报告中发现，在全球30万个临床试验地点中，暂停的数量比今年年初增加了38%。然后它指出悬浮体的峰值在最初的下降之后，在6月初再次上升——2020年9月有超过2.8万个网站被暂停。

虽然许多试验确实在6月重新开始招募人员，但似乎没有对试验在covid -19之前的表现进行系统的根本原因分析。许多公司只是简单地增加了额外的试验地点来克服这个问题，通常是在缺乏先进预测分析能力的合作临床研究组织(cro)的建议下进行的，这些组织无法理解问题并推荐最佳的行动方案。然而，即使在“正常”时期，在没有使用数据分析这一举动的真正影响的情况下，向正在进行的招聘试验中添加新站点也是一种非常冒险的做法。这种情况必须立即改变;为了尽可能高效和成功地招募和开展试验，赞助商需要在决策中以数据为主导。

2.资源浪费

目前，设计和执行不良的试验正在浪费数百万美元 ；只有50%所有被登记的试验都被完整地发表，85%一半的医学研究经费都被浪费了通常，在试验期间做出的决定是基于既定的信念(或简单地说，“直觉”)，由于担心招募不到足够的患者，添加了许多不必要的偶然因素。然而，这种方法无法解释与试验相关的许多变量。事实上，最近的数据显示37%大多数网站未能达到注册目标，每次试验平均要修改三次方案。

Phesi分析表明，大多数这些修改是可以避免的，当使用预测分析和设计工具时，任何给定研究中不活跃、未注册中心的数量最多可以减少50%。患者群体波动，一个国家的法规可能会变化，宏观经济因素可能会影响整个地区的医疗保健，而新引入的治疗方法可能会完全颠覆特定疾病状况的动态。同样，在试验期间部署的额外应急和方案修订实际上会加剧现有的问题，如果决策不是由数据决定的，而不是解决问题。临床开发公司必须具有预测场景建模能力，以准确地管理来自cro和相关成本的新变更订单。

3.重复工作

在临床开发中，由于缺乏数据共享和在大多数试验中使用控制组，工作往往是重复的。但是，可以通过使用合成的患者数据来防止这种重复。合成的患者数据可以用来定义试验的边界，建模和预测应该包括和排除哪些类型的患者，并最大限度地减少甚至消除对基于安慰剂的患者登记的需求。在历史上已经很好地描述了对照组表现的研究领域，在每次试验的结果都一致的情况下，在这些研究领域中创建合成控制组，为药物开发者和监管机构提供了重大的伦理和财务机会。

通过减少或消除招募对照组参与者的需要，合成臂可以显著提高效率，减少延迟，降低赞助商的试验成本，同时还可以解决与患者安慰剂剂量相关的伦理问题。这种方法是可行的，应该加以利用，因为我们现在有了以前汇总的行业临床试验数据，以及与医疗记录进行交叉比较的分析能力和潜力。企业必须对尝试新事物持开放态度，并应考虑与其他可能被视为竞争对手的各方合作，共享和共享数据。

2021年成为数据驱动型

在回顾上述清单时，关键的结论是，在2021年，生物制药公司需要采取数据驱动的方法，以防止试验延误和管理螺旋式上升的成本。第一点和第二点可以很快实现，而且应该是“不容谈判的”。第三点，合成数据，将需要更长的时间来实现，因为它是一个更复杂(但可行)的事业，但它必须是生物制药公司和试验赞助商的前进方向。改善试验的规划、设计和登记以及消除资源浪费是该行业进步的最低要求。然而，为了取得长期的成功，组织必须尽快开始计划和采用合成数据的使用，这不仅有助于降低成本，而且为患者带来巨大的好处。为了实现这一目标，监管机构还必须与行业密切合作，帮助推动所需的变革。

虽然COVID-19大流行具有巨大的挑战性，但它也可以被视为临床开发的转折点——一个重新思考模式的机会——暴露了长期存在的问题，并促使公司重新评估其运营和研究实践。要做出改变，负担不仅落在制药组织身上。世界各地的政府和监管机构需要资金和支持，以帮助加速创新，降低临床试验和药物开发的成本。