罕见的疾病和孤儿
药物开发
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虽然罕见病药物开发是具有挑战性的,专家在Certara可以帮助

利用临床药理学,MIDD和监管经验可以帮助罕见疾病药品项目加速新药对病人和家庭。

这个博客研究的潜在影响通货膨胀减少作用于小分子和生物药物开发的罕见疾病。

先天性肾上腺增生(CAH)影响全球约400000名患者。目前治疗儿童和青少年卫生与发育司使用多种通用的糖皮质激素类固醇(包括氢化可的松、地塞米松、强的松和强的松在美国),没有标准的治疗方案。男性性激素的皮质醇缺乏和生产过剩造成CAH会导致死亡率增加,不孕症,和性发育问题。患者,即使治疗,保持在从一个肾上腺危象死亡的风险。

典型的溶血性尿毒症综合征(摘要)是一件遗传性疾病导致异常全身小血管中血凝块形成导致肾衰竭,其他器官损伤,过早的死亡。在这个项目中,没有fda批准的摘要治疗。此外,只有几千摘要病人诊断,每年招聘足够的参与者进行临床试验是困难的。

然而,FDA已经批准了一项人性化单克隆抗体(mAb) eculizumab,治疗相关的,罕见的,威胁生命的疾病——阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),特征是红细胞的破坏和过度的血液凝结。摘要和PNH由于慢性症状,不受控制的补体系统激活。知道eculizumab PNH的作用机制的建议,这样可以在摘要授予临床益处。

原发性胆汁胆管炎(PBC)是一种慢性疾病,阻碍胆汁从肝脏,导致胆汁酸浓度增加,导致细胞损伤。未经中国人民银行会导致肝功能衰竭和死亡。在这个项目中,唯一批准治疗PBC并非对所有的病人有效。

Model-informed药物开发(MIDD)是一个网络的紧密整合的生态系统可以无缝地位置新药候选人同时最小化技术的不确定性和监管的成功。

大多数人都熟悉美国发病率和死亡率的主要原因States-heart疾病、癌症和糖尿病。

罕见疾病影响不到1 2000人。每一个只影响一个小的患者数量。然而,有超过7000个罕见疾病。,没有治疗的95%。

医药产品的价值评估的概念并不是新的,尽管医疗系统动力学的变化带来了中心舞台。简单的日子决定价格和市场需求函数的选择收入或利润优化点都消失了。

基因治疗的国家面临很多不确定性,因为最近的监管和临床挫折质疑其承诺。只有两个基因疗法获得罕见病到目前为止,发展之路这些药物仍然是一个困难的一年。

不再独自实现监管部门的批准决定药物或疗法的商业上的成功,甚至保证其市场推出。今天,每个产品必须从价值的角度评估由纳税人和卫生部门的规定,考虑到还款利率,和投入治疗计划用于卫生保健提供者之前开出。

国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所认为非酒精性脂肪肝病(NAFLD)是一个条件在肝脏储存多余的脂肪和酒精性肝病(纳什)作为一种非酒精性脂肪肝。肥胖和2型糖尿病患者患非酒精性脂肪肝的风险。

罕见疾病新疗法发展带来机遇和复杂性。
因为小病人池中可用这些迹象,有挑战
设计并进行临床试验和数据解释,和
最终路径登记

获得市场准入罕见的疾病治疗在欧盟(EU)
已经挑战了制药公司。本白皮书将分享
一些潜在的解决方案与纳税人和早些时候和监管机构
进入合作加速患者获得创新药物。