基因疗法和寡核苷酸纲要

寡核苷酸和基因疗法可能促进显著增加治疗7000遗传疾病的能力。然而过度的成本、技术挑战和低效的生产流程respresent只有少数的并发症可以限制发布的新疗法。

本纲要旨在帮助您了解这些挑战,如何克服他们,帮助您:

• 表征材料开始,副反应和最终产品
• 质量控制
• 编辑策略理解基因的影响