自动化制造对推进细胞和基因治疗至关重要

严格监管和复杂的生物制药行业在改变和采用自动化实践方面进展缓慢。向自动化的转变是使突破性疗法更具可扩展性和可行性以帮助挽救患者生命的重要一步。虽然必须仔细考虑障碍，但现在是时候加速数字化转型，以实现智能技术的应用，特别是推动细胞和基因治疗行业的发展。

由于大流行导致人力资源和消费者行为发生变化，多个部门和地区的许多公司被迫这样做加速它们的采用自动化和其他数字技术。其中许多变化将会持续下去。

在生物制药领域，自动化和数字技术越来越多地融入到整个药物开发过程中，从发现疾病机制到监管机构批准的疗法的工业制造。许多实验室正在从纸质记录转向电子实验室笔记本(eln)和数字实验室信息管理系统(LIMS)。这是大多数生物制药实验室以及较小的学术研究机构的情况。

许多疗法始于学术研究实验室，在那里进行基础研究，以更好地了解疾病途径，并确定潜在治疗的新靶点。对于细胞和基因疗法来说，将一种疗法从学术实验室过渡到商业规模尤其具有挑战性，因为学术团队可能不关注工业制造生产方法的可扩展性。

此外，从小型生产设施过渡到大型生产设施的要求可能是严格的，特别是当必须满足良好生产规范(GMP)法规时。为了使最初在研究台上设计的生产方法大规模可用，可能需要从根本上改变它们，例如，通过将批量生产过程改为自动化连续生产过程。

幸运的是，自体细胞疗法所需的规模并不大。但并不是所有的细胞疗法都只需要小批量的单批次。将重点放在开发来自与患者无关的捐赠者的异基因细胞疗法上，意味着大规模生产方法也是需要的从而为多个患者生产大量此类疗法。

虽然基因组疗法与传统的小分子药物一样，通常包括合成步骤，但它们在制造过程中也经常使用活细胞，而且相对较大，类似于生物药物的生产和尺寸。这些和其他相似之处可能解释了为什么现有的技术和方法在很大程度上是从其他两种主要药物模式移植来发现和生产基因组药物的。

然而，这些移植的技术和方法并不总是那么适合基因组药物。来自不同流程和工作流程的技术和方法可能会使整合数字转型和自动化更加困难，从而导致“自动化孤岛”。显然，我们需要专门为基因和细胞疗法设计的解决方案。

这些解决方案可以采取多种形式，包括数字方法。通过关注他们在细胞和基因治疗行业的合作伙伴所表达的关键痛点，细胞治疗专家已经确定，通常需要两种解决方案。一个需要解决药物发现和药物制造过程中各种过程中的关键瓶颈，另一个需要在更广泛的工作流程中解决更重要的问题。这包括旨在更好地整合药物发现、开发和制造流程中的各个步骤，以及实现更多端到端可见性和控制的解决方案。

随着越来越多的生物制药公司和学术机构对其运营和基础设施进行数字化转型，自动化，包括由人工智能驱动的自动化，可以在减少动手时间、资源利用甚至风险方面提供备受期待的改进，同时增加流程和产品的一致性、可扩展性和法规遵从性。

尽管仍然存在障碍，例如这种相对较新的药物模式仍然需要定制解决方案，但未来是光明的，因为COVID-19疫苗预示着基因组药物时代的到来——在这个时代，我们希望看到细胞和基因疗法实现长期缓解甚至治愈一些最难治疗疾病的患者的希望。