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CRISPR——新的太空竞赛?


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最近在自然在美国,中国研究人员成为世界上第一个将经过CRISPR基因编辑的细胞注射到成年人体内的人。

这项试验是由成都四川大学的陆游和他的团队进行的。10月28日,他们将基因编辑过的免疫细胞移植给了一位患有侵袭性肺癌的患者。这名患者和其他即将接受同样治疗的患者被选为化疗放疗,而其他治疗都失败了。

这一进展代表着中国研究人员在生物医学研究中率先使用CRISPR的一系列第一次中的最新一次。从第一个创作开始2015年,crispr编辑的人类胚胎2014年第一批crispr编辑的猴子

目标

该过程首先从登记患者的血液中提取T细胞。然后,CRISPR-Cas9被用于靶向并干扰细胞中编码PD-1蛋白质的特定基因。然后培养这些免疫细胞以增加它们的数量,然后再注射回患者体内。

PD-1很有趣,因为它的正常功能是限制细胞的免疫反应;癌症可以利用这个功能不受控制地扩散。研究人员希望,去除这种蛋白质后,编辑过的细胞将能够攻击并击败癌症。到目前为止,结果似乎很有希望,游也证实了最初的治疗很顺利。

PD-1以前被认为是治疗癌症的有效靶点。在过去,人们曾用抗体来中和这种蛋白质,并成功地控制了肺癌。然而,研究人员认为,CRISPR的使用将使他们能够更确定地敲除PD-1基因,从而提高治疗的疗效。纽约市纪念斯隆·凯特琳癌症中心的免疫治疗专家蒂莫西·陈告诉《自然》杂志说:“它将比抗体强大得多。

竞争

CRISPR的引入引起了世界各地的兴趣,在尽快开发临床应用的竞赛中,已经批准了几项类似的试验。宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)专攻免疫疗法的卡尔·琼(Carl June)正在担任一项此类试验的科学顾问,该试验将于2017年初在美国启动。在接受《自然》杂志采访时,他说:“我认为这将引发中国和美国之间的‘人造卫星2.0’生物医学进步之争,这很重要,因为竞争通常会改善最终产品。”

目前,美国在这一研究领域被认为落后于中国,这可能反映了中国对生物技术的广泛热情与美国在开发此类有争议技术时的谨慎之间的对比。尽管进展如此之快,陆游还是热衷于表示,他的研究并不是一次冒险,所有可能的安全预防措施都已到位。

与任何突破性的研究一样,世界必须等待这次试验的全部结果以及定于明年公布的结果,以决定所冒的风险是否值得。


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参考:

希拉诺斯基,大卫。“CRISPR基因编辑首次在人身上进行测试。”自然(2016):n.pag。网络。

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杰克拉德
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