前工业化制造业基因治疗的挑战

制造和扩大工业化过程制造基因治疗产品都伴随着许多挑战,必须克服在市场上取得成功。商业化的基因治疗病人使用费时,需要大量的金融投资和专用资源。

尽管独特的挑战与基因治疗发展范围,寻求把这些疗法治疗潜在的市场是值得的,因为治疗是革命性的商业机会是相当大的。工业化的过程是复杂的,但成功的开发健壮的过程所带来的好处是巨大的。行业快速扩张,实现新方法来克服现有的挑战,为药用应用程序使用创新的方法和开发新药物来治疗罕见疾病。

生产足够数量的高质量的产品是一个区域,需要大量的发展工作。挑战周围报销治疗,用较短的时间批准相关的压力,同时增加负担放在生产快速开发合适的具有成本效益的过程。商品成本(齿轮)需要保持低于临界阈值水平开足够的利润,即使过程开发时间表是积极的和短。有许多重要决定和注意事项需要克服。本文探讨了其中的一些基本的详细制造挑战。

可伸缩的制造平台

技术用于生产基因治疗生物制剂发展速度非常迅速。没有合适的也可伸缩的平台是一个重大的挑战很多制造商的脸。它是必要的在临床开发阶段能够优化生产流程。然而,任何改变在生产过程中,增加产品产量或提高质量是伴随着改变产品的风险。因此必须密切注意跟踪变化在每一个阶段在整个开发过程。

大量的早期发展仍在使用过时的执行,非商业化的平台和流程转移到新的平台是必需的。实现制造业平台发展,产品在开发过程中需要很好特点,调查人员可以生成数据集演示产品用于临床研究之间的可比性和那些生成最终的生产过程。

商品成本

齿轮与制造任何药物产品的整体价格影响治疗和基因治疗严重影响利润率实现生产。高生产成本是影响盈利能力的一个挑战。这反映在相关的高成本新批准Yescarta等基因治疗药物♦,Kymriah♦和Luxturna♦目前的价格在100000美元每剂量范围。挑战时产品发展成了一个关键的问题不能出售价格高到足以实现商业上可行的利润率。如果无法达到可接受的利润率,开发者可以选择终止生产使得病人药物不可用。然而,由于卓越的价值和生活改变的性质治疗整个行业致力于追求成本效益方法制造。付出很多努力已经安装所有玩家达到这一目的。

目前,整个齿轮的主要成本因素对基因治疗产品高质量的临床级包含治疗感兴趣的基因的质粒DNA。该试剂用于瞬时转染的细胞和试剂必须是高质量的。它是一个重要的组件的过程,以确保可接受的安全性。一个昂贵的基因治疗产品的另一个例子是Zolgensma♦。这种新的药物最近被批准用于治疗脊髓性肌萎缩(SMA),这是一种罕见的疾病,对患者造成严重的肌肉无力。这影响他们的呼吸能力,说话和行动。最常见的SMA出生的婴儿死亡的时候他们两岁。目前没有治愈。Zolgensma代表唯一可用的治疗选择现在治疗10000 - 25000年在美国受影响的个人。然而,这种疗法目前的挑战是成本210万美元每个病人。

报销

市场规模是一个重要因素,可以限制有效的商业回报。如果市场规模太小,盈利能力是有限的,由于小数量的剂量治疗病人所需。这降低了利润率意识到药物开发和商业化治疗可以降低动机。基因治疗革命最鼓舞人心的方面是,第一轮基因治疗产品已经开发了极其罕见的疾病,小患者群体表明承诺治疗以前无法治愈的疾病。令人惊讶的是,这些患者是可以治愈的,单一药物应用,然而,这种治疗的固有财产可以进一步限制商业盈利。病人往往不需要支付这些高成本的药物本身,看看政府项目和医疗保险提供者制造商支付治疗。

医疗保险报销计划新产品是具有挑战性的,尤其是对于新类别产品,如基因疗法。预计还款的过程将会不同于国家,它也将遵循经济学等因素,人口数据和政治。如果当前的制造成本,然后Zolgensma等药物可以放置一个巨大的金融压力卫生系统。例如,在美国这是猜测,治疗常见疾病,如血友病、影响大约20000人仅在美国,可能导致金融危机。如果我们现代医学的展望未来,基因疗法需要商业化不仅显著进步生产流程以降低成本但也实际报销策略,使药物开发人员继续打造到医学的新领域。

♦Kymriah是诺华公司的商标。Luxturna商标引发的疗法,Inc . Yescarta商标的风筝制药,Inc . Zolgensma AveXis公司的商标。

关于作者:
马克Szczypka博士是全球总监,过程开发服务,笼罩在公司。