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新生儿干细胞改变临床实践的承诺


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什维塔Sharma博士,博士后研究员桑福德Burnham Prebys医学发现研究所,加州拉霍亚顶点和科学写作顾问认为公司

十年前,我开始我的博士训练转化医学使用干细胞作为治疗药物。最近和该领域的飞速发展鼓励我参加第13届国际脐带血研讨会(学院)圆桌会议讨论今年早些时候,由脐带血Registry®,世界上最大的私人新生儿干细胞银行。那里,我偶然的机会与一些顶尖的全球领导人脐带血和再生医学空间。这些经历不仅启发我现有的知识关于新生儿干细胞的治疗潜力,但是也让我思考为什么我们作为科学家应该考虑一个脐带血(UCB)的银行作为一个潜在的尚未开发的样品来源我们的研究和临床试验。

在1988年第一次成功的干细胞移植后,进行一个孩子患有先天性全血细胞减少症[1],联合移植临床医生和科学家之间流行起来。自那时以来,联合银行持续增长作为一个产业,满足医疗需求,跟上消费者需求。这些专用的设施在安全方面扮演着关键角色获得高质量的联合单位,其中很多已经被收集符合联邦监管标准。他们的主要目的是提供一个更好的产品时所需的临床效用。略高于十年前只有23个活跃脐带血银行存在;现在全球有485家脐带血银行。[2]到目前为止,根据最近的一项发表在今年Cytotherapy,已经完成了超过35000的联合移植治疗某些恶性和良性疾病全球[3]。

到目前为止,绝大多数已执行涉及无关的同种异体移植捐赠脐带血。然而,自体干细胞移植,移植细胞来自患者自己的脐带血,为再生医学方面显示了很大的潜力。自体干细胞移植供者匹配,因此消除了需要姿势没有病人被拒绝的风险。

脐带血产业不断扩大的领域,受到了人们的欢迎。相关生物医学领域,如基因编辑,最初被夸大的突破性技术的未来,然而慢有点怀疑所采用的科学和医学社区。在最初坎坷的开始,这些新兴领域真正开始交付和采用的主流。基因领域的编辑和使用CRISPR技术就是一个很好的例子。时候CRISPR首次被发现,有一个很大的关切和预订采用这种开创性的方法。然而,近年来CRISPR技术已成为生物学家广泛接受作为搜索替换工具改变DNA,纠正代码中的单个碱基。现在被认为是一种很有前途的新方法用于基因编辑而不影响生殖细胞与毁灭性的疾病(4、5)。同样,基于巨大的治疗潜力和最初的临床前脐带血干细胞的成功,科学家们乐观地认为,联合干细胞能够提供新的治疗方法对于许多疾病在未来几年。

目前,fda相关临床试验使用干细胞来源于几个UCB正在试图找到一个治疗自闭症等疾病,中风和脑瘫儿童等等。

有前途的初步结果已经为这些试验铺平了道路进入第二阶段的研究。例如得克萨斯大学健康科学中心的研究人员在休斯顿,在与脐带血注册中心合作,开始第二阶段的创新fda相关临床试验研究干细胞疗法在儿童被诊断为脑瘫。该研究旨在比较静脉输液的安全性和有效性储存的脐带血或刚收获的骨髓[6]。

查尔斯·s·考克斯博士,这项研究的首席研究员,小组成员之一,在最近指出,银行独立委员会圆桌会议讨论关于这个试验”有临床数据表明持续的神经炎症反应是一个司机在CP的进一步损伤,所以希望减少神经炎症。”"Our goal is to break the cycle of inflammation and injury" adds Cox. [7]

干细胞研究的不断变化和脐带血银行将可能成为更有效的细胞技术在不久的将来。然而有一些行业面临的技术挑战,和科学家正在努力解决这些问题。的关键因素之一,可以显著影响和延迟的联合移植是有限数量的干细胞存在于单个UCB集合。利用脐带血的单位,不能满足细胞移植医学剂量准则建立了可导致移植失败和延迟移植接受者的动力学。因此,这是一个绝对优先级和一个真正的挑战来开发一个有效的协议的联合细胞扩张。在过去的二十年里,多种策略已经进化优化等细胞因子鸡尾酒,共培养系统,小分子,和特定的自我更新相关基因的表达来提高造血干细胞的结果和HSC-progenitor细胞扩张协议。最终的重点是提高细胞联合移植的剂量。

另一个技术,可以产生诱导多能干细胞(万能),改变了世界各地的干细胞研究的方向和可能代表一个潜在的未来的个性化医疗的细胞来源。脐带血银行提供了一个理想的细胞来源这样一个努力因为它们含有大量的证据确凿的细胞群。此外,联合细胞是来源于变年轻的来源和不太可能含有潜在有害的突变细胞来源于成人组织。

实验室研究已经证明,早期联合干细胞可以被认为是一种很有前途的来源产生万能。这种UCB-derived干细胞可以用来治疗各种疾病,包括代谢疾病、遗传性疾病,先天性畸形,在更广泛的应用,许多不同的受伤与退行性疾病的发病[8]。

治疗潜力和初始联合干细胞疗法的临床成功鼓励临床医生推出一个过去十年的临床试验。今天,脐带血被用于治疗疾病和超过80在未来,这一数字可能会增长。实验室/临床研究结果表明,脐带血干细胞也可以作为一种可行的医疗工具来帮助修复受伤的组织或器官。它显然是一个新兴领域,站在各种时刻的迅速发展的学科,我很兴奋和好奇,看看这个领域展开的一部分。

披露:我被脐带血注册®经济补偿给我时间和差旅费用参加第13届国际脐带血研讨会(学院)圆桌会议讨论

引用:

格拉克曼[1]E1, Broxmeyer哈,奥尔巴赫广告,弗里德曼HS,道格拉斯·瓦Devergie, Esperou H,蒂埃里D, Socie G,黄祖辉P, et al .造血重建在先天性全血细胞减少症患者通过脐带血从一个病人一样的兄弟姐妹。郑传经地中海J。1989; 321 (17): 1174 - 8。

[2]Bioinformant:生物技术。利用脐带血行业增长的机会。在线出版2013年11月。

[3]Aldenhoven M1, Kurtzberg J2。脐带血是最佳的移植来源与溶酶体储存疾病治疗儿科患者:临床结果和未来的方向。Cytotherapy。2015年6月,17 (6):765 - 74。

[4]巴尔的摩et al .,谨慎的前进道路,基因工程和生殖系基因修改。科学2015;348 (6230):36-38。

[5]米莱尔et al .,生殖系基因治疗:我们准备好了。科学2015;348 (6241):1325。

[6]https://clinicaltrials.gov/show/NCT01988584

[7]http://www.cordblood.com/stem-cell-research/cord-blood-research/cerebral-palsy

[8]周H et al .,快速和有效的代Transgene-Free iPSC低温贮藏血液的体积小。干细胞启2015;8月11 (4):652 - 65。
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