DNA phosphoramidites
发现phosphoramidites deoxyribonucleobases合成DNA寡核苷酸治疗应用。
寡核苷酸合成的疗法 |
寡核苷酸治疗是一个很有前途的一类药物组成的短的DNA或RNA分子,调节靶RNA的表达治疗疾病。寡核苷酸治疗的常见类型包括反义寡核苷酸(ASOs)、小干扰RNA (siRNAs)参与RNA干扰(RNAi),小激活RNA (sarna),寡核苷酸适配子,引导RNA (gRNAs)参与CRISPR基因编辑技术。(信息图:寡核苷酸治疗)
的行业标准寡核苷酸的合成是通过化学反应使用phosphoramidites作为构建块。DNA或RNA低聚糖生产开始设计一个特定核酸序列的低聚糖(根据需要修改),化学合成,纯化和分析。这是紧随其后的是配方和生产为其特定的应用程序。使用phosphoramidites自动化低聚糖合成器完整连续的化学反应产生的核苷酸链合成寡核苷酸。
质量和可伸缩性- - - - - -Phosphoramidites用于治疗应用必须生产精制质量体系(例如,下ISO 9001:2015)广泛测试的一致性,纯洁,可跟踪性和稳定性,以帮助满足监管机构设定的要求。此外,制造业必须是可伸缩的,特别是当治疗已准备好进入渐变群的试验,最终,制造业。 |
|
常见的修改因为他们的治疗用途,phosphoramidites经常修改增加核酸酶阻力和热稳定性而降低其免疫原性。这样的修改包括2′-O甲基(2′-O我),2′-O-methoxy-ethoxy (2′- mOE)和2′氟(2 ' fl)。交付到靶器官,接合根等N-acetylgalactosamine (GalNAc)寡核苷酸吸收(如在肝脏,肝细胞)是一种常见的方法。 |
|
关键杂质控制车辆期间可以生成的杂质phosphoramidites合成的发展你的治疗是至关重要的。的存在反应性和批判性的杂质可以通过制造过程由phosphoramidite实现有限的供应商,如严格控制原材料的规格,进程内的生产控制和测试,最终版本测试。(技术说明:杂质的分类和描述phosphoramidites用于制造治疗寡核苷酸) |
热费希尔科学提供了一个广泛的投资组合phosphoramidites专门为治疗应用。我们的热科学TheraPure phosphoramidites接受额外的质量控制测试和发布与我们的标准phosphoramidites相比,有助于确保杂质和残留溶剂控制客户所需的严格的水平低聚糖疗法。
我们TheraPure phosphoramidites支持:
流程监控从材料采购到最终的质量控制和产品发布批次重现性。纯洁的phosphoramidite很多由HPLC-MS评估,GC,31日P NMR以及费歇尔的方法。我们严格控制生产过程的帮助减少活性水平P (III)杂质这可能被纳入寡核苷酸的合成和导致副产物的积累。
专门设计来帮助满足治疗的需要在寡核苷酸合成应用程序,我们TheraPure phosphoramidites在DNA, RNA和2′的修改。附加选项,请询问我们这样我们就可以和你探索的可能性。
发现phosphoramidites deoxyribonucleobases合成DNA寡核苷酸治疗应用。
发现phosphoramidites ribonucleobases RNA合成的寡核苷酸治疗应用。
等找到修改phosphoramidites 2′- mO2′- EO我和2′氟合成ASOs, siRNAs gRNAs等治疗性应用程序。
额外phosphoramidites(例如,dye-labeled、结构、连接基团、逆电流器),请访问这里
除了我们的热科学phosphoramidites我们提供定制服务寡核苷酸化学裁缝治疗应用程序。我们有充分的建立提供定制的现有phosphoramidites,合成的新化合物,和开发寡核苷酸交付的化学反应。简单的填写这简式与你的兴趣,这样我们的代表可以和你们探讨一下可用的选项。
Phosphoramidite定制选项
答:Dimethoxytrityl (DMT)替换备用保护组
b基地= A、C、G、T, U保护修改或基础的修改
c .糖修饰和保护选项
听到我们的科学家讨论热费希尔的密尔沃基设施历史,客户合作,生产过程,质量改进,降低供应链的问题,和我们最近的应对全球需求。
仅供研究使用。不用于诊断程序。