寡核苷酸和基因疗法可能促进显著增加治疗7000遗传疾病的能力。然而过度的成本、技术挑战和低效的生产流程respresent只有少数的并发症可以限制发布的新疗法。
本纲要旨在帮助您了解这些挑战,如何克服他们,帮助您: