510万美元融资促进致盲视网膜条件

加州大学洛杉矶分校的科学家们和伊莱Edythe广泛再生医学和干细胞研究中心和斯坦眼科研究所获得的510万美元的赠款加州再生医学研究所的发展一种新的治疗致盲视网膜条件。

加州再生医学研究所的奖项,或者这个,将支持治疗的发展,将使用病人的自身的皮肤细胞生成自体诱导多能干细胞获得视网膜色素上皮细胞,它们失去了在许多致盲眼病。史蒂芬•施瓦茨博士领导的团队,将使用grant驱动有前途的治疗下人类临床试验的关键一步,提交一个试验性新药应用美国食品和药物管理局。

“我们感谢CIRM和加州人格兰特,这将使我们的团队我们的研究转化为治疗黄斑变性等无法治疗失明的主要原因,”施瓦兹说,Ahmanson眼科视网膜部门和首席教授在加州大学洛杉矶分校斯坦眼科研究所。“这关键的投资带来了希望,无数和致盲眼病患者和家庭的痛苦。”

视网膜疾病影响视觉的中心,也被称为黄斑病变,是发达国家的失明的主要原因,影响超过10%的美国人口超过65。受此影响的人数无法治愈的疾病,比如年龄有关,近视黄斑变性,黄斑变性黄斑营养不良,预计将增加到2020年全国近2000万。

虽然在这一组障碍可以有不同的根本原因,他们都与恶化的层视网膜色素上皮细胞在视网膜,这线的内表面的眼睛。这些细胞是至关重要的愿景;他们保持感光细胞称为光感受器的功能,或视杆细胞和视锥细胞。没有视网膜色素上皮细胞,视杆细胞和视锥细胞无法生存。最终,这些细胞的恶化导致感光细胞的损失,最终失明。

诱导多能干细胞维持个人的遗传密码从他们的起源。细胞也熊没有年龄的特点,而显得非常年轻的细胞一样。在这项研究中,这些诱导多能干细胞会分化成大量的病人的视网膜色素上皮细胞——在50000年和500000年之间,将手术移植到自己的视网膜。临床前研究表明这些新细胞将整合与患者的视网膜色素上皮细胞,救援相关眼部组织,刺激周围组织的再生。因此,这些移植可能保留或恢复视力。

取代视网膜色素上皮细胞与干细胞的细胞失去了对疾病已经在施瓦兹领导的首开先河的临床试验进行测试。试验表明,视网膜色素上皮细胞替换策略可能是安全的,有效地解决视网膜失明。然而,这些早期的试验使用细胞从人类胚胎干细胞创建,需要患者长期服用药物,抑制免疫系统,他们的身体并不排斥异质的细胞。这些免疫抑制药物携带大量的健康风险,尤其是老年人。

通过创建从patient-derived视网膜色素上皮细胞诱导多能干细胞,施瓦兹和他的团队开发的新方法不应构成细胞疗法的风险将被病人的免疫系统,因此有可能不再需要免疫抑制。因为许多老年性黄斑病变,这关键的改进会使施瓦兹的小说治疗更容易给最需要的人。

施瓦茨的方法和以前研究治疗另一个区别是,新的视网膜色素上皮细胞将被交付给病人悬浮在液体而不是脚手架。这使治疗微创移植手术进行管理,从而减少风险并提供更快的恢复时间。

这两个优势打开管理细胞疗法的可能性在黄斑疾病的早些时候,当一些功能性组织仍然存在。早期干预治疗黄斑病变的成功也是至关重要的,因为当病变视网膜色素上皮细胞丢失,邻近和必要的组织如光感受器受损或完全消失。

“我们希望这项研究将改进的方法研究了在先前的试验中,显示承诺但缺点和风险,”施瓦兹说。“项目开发一种治疗的可能性,将保护视力患者早期诊断、恢复视力终末期患者失明,和携带更少的风险。”

施瓦茨是发展中这种治疗与干细胞生物学家组成的一个多学科的小组合作,眼科医生,视网膜生物学家,免疫学家,移植外科医生、工程师和管理专家。这个群体包括科恩博士的研究教授微生物学,免疫学和分子遗传学,儿科和分子医学药理学;威廉·劳里教授的分子、细胞和发育生物学;杰罗姆•扎克教授和主席微生物学,免疫学和分子遗传学;大卫·威廉姆斯的眼科学和神经生物学教授;萨拉瓦南Karumbayaram、兼职教授微生物学、免疫学和分子遗传学;Zoran冷冻的医学助理教授,加州大学洛杉矶分校的所有成员广泛的干细胞研究中心;小杨王、医学和卫生服务研究的助理教授。

这项研究是由加州理工学院再生Medicine-funded UCLA-UCIα干细胞诊所和加州大学洛杉矶分校广泛的干细胞研究中心。这包括以前的以斯帖b·奥基夫基金会的支持,让帕金斯基金会和加州大学洛杉矶分校眼科学系研究的支持,防止失明Inc .,路易和哈罗德价格基金会、拉威利基金会和Smidt家庭基金会。

潜在的致盲的视网膜细胞治疗条件仅用于临床前测试,尚未在人类身上测试或食品和药物管理局批准的安全有效的用于人类。

这篇文章被转载材料提供的加州大学洛杉矶分校广泛干细胞中心。注:材料可能是长度和内容的编辑。为进一步的信息,请联系引用源。