基因治疗的伙伴关系是签订Genethon和波士顿儿童医院

Genethon,非盈利生物治疗实验室由法国肌肉萎缩症协会(AFM)由于捐款收集在法国电视节目,和波士顿儿童医院宣布,他们启动了一个合作进行基因治疗临床试验Wiskott-Aldrich综合症(是)。

这种罕见的遗传条件是一种危及生命的免疫缺陷疾病。Genethon赞助平行试验在伦敦大奥蒙德街医院,友谊医院内克尔岛——年龄在巴黎过病(新闻稿——2010年2月24日),将为审判提供矢量在美国网站。向量是一个设计的最新一代慢病毒载体,包含了几个安全特性旨在避免造成的并发症早期向量。埃夫里市的向量是由Genethon制造。完全是基因疗法试验在伦敦、巴黎和波士顿将构成一个独特的多中心协作,加快测试的新的先进治疗罕见的条件。

Wiskott奥尔德里奇综合症(是)是一种罕见的原发性免疫缺陷病
引起严重出血由于低血小板和增加数量的严重感染。大多数病人有轻微到严重的湿疹,也在发展中自身免疫性疾病风险更高,淋巴瘤等恶性肿瘤。即将到来的临床试验结果研究项目于2002年启动的安妮Galy Genethon (Inserm UMR951 / Genethon大学d 'Evry Val d 'Essonne,
EPHE)开发了一个体外方法,使用一个HIV-derived慢病毒载体
转移基因植入自体CD34 +造血干细胞是病人。
波士顿试验将由国家心脏,肺和血液研究所(NHLBI)
通过其基因治疗资源计划(GTRP)。孩子的首席调查员
Sung-Yun Pai博士血液学/肿瘤学、分工和路易吉Notarangelo,医学博士,主任,
研究和分子诊断原发性免疫缺陷,项目分工
免疫学。大卫·a·威廉姆斯,医学博士,首席的血液学/肿瘤学和分工
波士顿儿童医院转化研究主任将作为sponsorinvestigator。

伦敦是试验正在进行的大奥蒙德街医院/伦敦大学学院
儿童健康研究所是由阿德里安·J脱粒机MD,儿科教授
免疫学和h·鲍比·加斯帕MD儿科和免疫学教授。

审判持续在Necker-Enfants病是由滨Cavazzana-Calvo。在巴黎
医学临床研究中心生物疗法,内克尔,阿兰•菲舍尔博士,教授
儿科免疫学、科学想象Hacein-Bey卡姆基金会和主任
Abina博士、教授免疫学、基因治疗实验室。“这种基因疗法试验(同时运行在伦敦、巴黎和波士顿)不会有电视节目是不可能的。-biotherapeutics AFM是在一个巨大的挑战。这意味着新的希望成千上万的病人和医疗工具来帮助所有的人。”主席评论Laurence Tiennot-Herment AFM和Genethon”我们很高兴与新合作集团由威廉姆斯教授。再次展示了Genethon的能力将对诊所的研究项目与全球最好的临床团队,合作,造福患者。这反映了我们的前沿领域的专业知识转化研究,bioproduction和准备和实施临床试验”强调Frederic Revah Genethon首席执行官。“在波士顿儿童医院,我们致力于利用先进的细胞和分子疗法治疗毁灭性的儿科疾病。审判是尤其值得注意,因为它代表了一种持续的跨大西洋的科学和临床研究合作在基因治疗和巨大的多学科团队的努力孩子的“大卫·a·威廉姆斯博士评论,Sponsor-Investigator研究。