一种新的方式来确定基因疗法“安全港”

科学家们圣裘德儿童研究医院已经创建了一个工具,可以找到安全的地方介绍基因植入人类DNA。该工具提前一步改善基因和细胞治疗的安全性和有效性。这项工作发表在今天基因组生物学。

“我们已经创建了谷歌地图的编辑基因组,“共同通讯作者说永程博士,圣裘德血液学部门。“有了这个工具,我们提供一种新的方法来确定安全集成一个基因盒的地方。我们创建了循序渐进的方向,所以你可以遵循的步骤,轻松找到安全港网站在特定的组织。”

基因治疗,病人是给定一个功能失调的基因副本,显示成功治愈某些遗传病。然而,现场遇到的安全问题,包括无意激活的癌基因导致一些癌症患者。作为回应,现场寻找“安全港”网站——地方插入基因组中基因不会导致癌症或其他问题。科学家们创造了一个管道,使用基因组和表观遗传信息从特定的组织,如血细胞,找到安全港网站。

一种新颖的方式找到网站安全港

高度可变的工具比较DNA序列之间的健康的人,使用数据从1000人基因工程。如果一个地区的DNA通常是删除或插入在健康的人,研究人员推断,这也可能是改变基因治疗安全。

“我们的方法是一种新的方式来识别基因安全港网站组织的方式,”Cheng说。“从这个角度没有人试过。我们的第一步是找到显示高频率的基因位点插入或删除的健康的人。”

如果在一个细胞的DNA是一个字符串,这将是两米长。但除了线性序列,DNA可以循环使用染色质成复杂的三维结构,蛋白质与DNA,适合在一个细胞。就像一个字符串,DNA可以循环影响其功能。的圣裘德工具认为这些循环和其他结构的存在当搜索访问安全港网站。

“我们的工具评估的3 d结构DNA,因为人类DNA不是一维的线性结构,它实际上是3 d,”陈说。“所以,部分的DNA可能远DNA的线性序列,但身体可能相邻,因为循环的三维结构。在这种情况下,三维距离比线性距离更重要。”