ALS基因治疗方法在动物研究显示了承诺

肌萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)是一种神经退行性疾病,其特征是进步大脑和脊髓运动神经元的损失负责自愿运动和肌肉的控制。

在一项新的研究中,在《华尔街日报》7月11日,2022年出版开展、加州大学圣地亚哥医学院的研究人员报告说,基因治疗的方法,开发了加州大学圣地亚哥分校明显延迟疾病发作在家族性肌萎缩性侧索硬化症人性化的小鼠和大鼠模型,一种遗传形式的疾病,在家族中遗传。(肌萎缩性侧索硬化症病例最多是零星的,原因不明,尽管环境和遗传因素可能起作用。)

在先前的研究中,资深作者布莱恩·头,博士,副教授在加州大学圣地亚哥医学院的麻醉学和研究健康科学家VA圣地亚哥医疗体系和他的同事们跨越了一种转基因小鼠模型来表达一个神经蛋白caveolin-1 ALS的转基因小鼠模型。双转基因模型表现出更好的运动机能和更长的生存。

最新的工作注入一种无害的腺相关病毒载体携带synapsin-Caveolin-1 cDNA (AAV9-SynCav1)家族性肌萎缩性侧索硬化症小鼠的脊髓,看它是否会延缓疾病进展,保持体力和流动性。

研究人员发现SynCav1脊髓运动神经元保护和保存和延长寿命的老鼠。后续实验的老鼠模型ALS产生类似的结果。

“这些数据表明,SynCav1可能作为小说在ALS对神经退行性疾病的基因治疗和其他形式的中枢神经系统疾病的病因不明,”作者写道,提倡进一步的研究。

开展论文遵循的一项研究在2021年出版的头和他的同事们使用了SynCav1基因治疗的方法来防止小鼠模型的学习和记忆丧失阿尔茨海默病(AD),一个关键的一步最终测试的方法在人类神经退行性疾病。

“因为提供的神经保护功效SynCav1发生独立的针对已知的有毒蛋白质(即单基因。突变hSOD1),这些发现表明,SynCav1可能作为一种新的基因治疗其他神经退行性疾病除了ALS和广告,”主管说。“然而,这是必不可少的进一步的研究来确定SynCav1对疾病进展的影响在疾病的后期。”

ALS发病率大约是3 - 5 /全球100000人。这种疾病会影响大约18000人在美国。目前批准的药物治疗,如Rilutek Radicava,可能减缓病情发展,提高生活质量,但没有治疗。诊断后平均生存时间是2到5年。

SynCav1基因疗法是专利通过加州大学圣地亚哥分校和退伍军人事务部的统计,并授权给Eikonoklastes疗法,总部位于俄亥俄州的辛辛那提市。

参考:王,一宫T, sachenko P, et al。单纯交付的腺相关病毒9-synapsin-caveolin-1 (AAV9-SynCav1)保存运动神经元和神经肌肉接头形态、运动机能,延迟疾病发病和扩展生存hSOD1G93A老鼠。开展。2022;12 (12):5389 - 5403。doi:10.7150 / thno.72614

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