AMT供应cGMP制造业服务联盟专注于罕见的遗传性疾病

阿姆斯特丹分子疗法(泛欧交易所:AMT),一个领导者在人类基因治疗,今天宣布达成协议巴斯德研究所,巴黎,法国,和一群法国研究机构(一起“财团”)支持临床开发的新型基因疗法治疗礼宾部主管b .这种罕见遗传疾病影响新生的孩子导致进行性神经变性和死亡。没有批准的疗法目前可用的。

财团的代表,巴斯德研究所将领导发展计划,并将赞助商的初始I / II期临床研究基因治疗来取代酶(alpha-N-acetylglucosaminidase)失踪SanfilippoB病人的脑细胞。这种酶是降解所需的硫酸乙酰肝素葡糖氨基葡聚糖(笑话),基本碳水化合物分子用于构建组织。不完全退化插科打诨的积累引发一连串的分子病理事件导致神经功能障碍和死亡。

AMT将制造和供应的腺相关病毒5 (AAV5)基因治疗产品的财团。由于电视节目捐款收集在法国,法国肌肉萎缩症协会(AFM),一个财团成员,将完全基金发展项目完成I / II期临床研究,包括所有AMT制造成本。的整体制造合同需要支付AMT EUR1.8百万。如果该财团成功演示了概念证明I / II期研究中,AMT将有一个选项来获得完整的商业权利的程序。I / II期临床研究计划在2013年之前开始。

“这种伙伴关系利用AMT的证明cGMP基因治疗产品的制造方面的专业知识和我们的经验在发展这些产品通过临床发展和监管流程需要成功的商业化,”乔恩•Aldag说,AMT的首席执行官。“此外,我们将有一个选项来获得完整的商业权利的程序完成I / II期研究,支持我们的策略来构建一个管道的孤儿和ultra-orphan迹象。”

穆里尔Eliaszewicz,医疗巴斯德研究所的主任,说:“AMT是世界上唯一的公司之一,有能力制造cGMP质量基因治疗产品,不仅批量满足临床开发,还支持一个潜在的监管部门的批准。我们很高兴,我们现在有能力开始发展治疗患者的艰难的过程这非常具有挑战性的疾病。”

AMT cGMP-licensed, 375平方米生产基地生产的AAV载体基因治疗产品。这个高度专业化的设施完全验证用于商业生产和供货能力能够生产足够的材料与AMT的欧洲和北美的目标市场的主要产品Glybera (R),目前正在审查欧洲药品局(EMA)治疗缺乏脂蛋白脂肪酶(LPLD)和所有其他项目的下一个阶段的临床开发目前的管道。

2010年12月,财团人员礼宾部主管B基因治疗临床前数据发表在分子疗法,美国社会的官方出版物的基因和细胞治疗*。这些数据所显示的安全性和高效的传播AAV5基因向量模型中粒子在整个大脑的疾病。细胞内的基因向量也表现出长期生存能力和组织学和生化指标的改善。