设计T细胞可以帮助儿童难治性白血病

伦敦大学学院的研究人员和大奥蒙德街儿童医院(天哪)工程化供者t细胞来治疗重病儿童耐药白血病,否则耗尽所有可用的治疗方法。

第一阶段试验,发表在《科学—转化医学》是第一个使用“通用”CRISPR-edited细胞在人类和代表一个重要一步的使用gene-edited细胞对癌症治疗。

教授领导的研究人员,瓦萨姆卡西姆(伦敦大奥蒙德街儿童健康研究所和顾问免疫学家哪)使用一种技术称为CRISPR / Cas9,这使得减少细胞的DNA和插入一个新的遗传密码。在这种情况下,遗传密码允许t细胞表达受体,称为嵌合抗原接待(汽车)——能识别恶性b细胞表面标志,然后加以消灭。

t细胞是基因进一步编辑,然后他们可以用“架子”没有任何捐助需要匹配。

第一作者,卡西姆教授说:“这种反应迟钝的白血病是幸运的是非常罕见的,但我们很高兴能够发挥新疗法的一些最困难的治疗儿童白血病,尤其是用尽所有其他选项。

“虽然有克服的挑战,本研究是一个有前途的演示如何使用新兴的基因编辑技术解决未满足的医疗需要的一些病重的孩子。”

从卡西姆教授的研究建立在之前的研究团队使用老技术。

2015年,一个一岁大的汽车患者t细胞白血病治疗清除她的身体。收集,白细胞从健康捐献者和工程在一个特殊的实验室使用名为取得的“分子剪刀”(CRISPR的前兆),使细胞适合移植到任何的追捕和清除白血病患者和能力。

这个实验的成功治疗后,患者21日更大规模的研究报道,成人和儿童,治疗。

尽管几个汽车t细胞疗法正在由NHS提供,他们依靠收集和工程患者自身的细胞。这可以是昂贵和不可能在很短的时间内。

结果,科学家们正在调查基因组编辑允许pre-manufactured捐赠细胞并用于多个患者,旨在降低成本,使治疗更加方便。

t细胞研究人员制造他们的银行供汽车使用单一禁用病毒转移汽车和CRISPR制导系统,然后应用信使rna技术,一个分子包含指令直接细胞蛋白质——激活基因编辑步骤。

捐助者都来自英国的健康志愿者和安东尼·诺兰所提供的注册表。

审判

参与试验的六个孩子中年龄在14个月到11年,复发和难治性急性白血病Lymphblastic b细胞(b)。2022年2月他们被给予治疗。

英国所有的孩子以前通过标准治疗b,但见过多次返回他们的疾病。

患者由于编辑细胞通过静脉输液和治疗将活跃在四个星期。希望这是足够的时间来达到缓解深处,一个国家,他们的癌症是大大reuced或检测不到。一旦成功,病人有资格有骨髓干细胞移植来帮助重建一个健康的免疫系统。

前六的四个孩子在28天内进入缓解期治疗,这允许他们接受干细胞移植。的四个孩子,两个孩子仍在持续的缓解分别9个月和治疗后18个月,而可悲的是两个在干细胞移植后复发。

在这项研究中,整体的副作用是符合预期的,在医院管理,有一个病人需要短时间内重症监护。

Kanchan饶博士顾问在骨髓移植,天哪,说:“这项研究增加了越来越多的证据表明,基因组编辑T细胞可以是一个可行的替代现有的治疗方法。虽然这并没有成功的在所有情况下,对于一些孩子在这项研究中拯救生命。”

试验表明,该编辑t细胞可以在一些患者清除otherwise-incurable白血病,但副作用和挑战依然存在。

下一步是为研究人员提供更多的孩子的治疗,在治疗途径早些时候他们的癌症还没有进展到目前为止。

参考:Ottaviano G,皮质C, Gkazi SA等。1期临床试验的CRISPR-engineered CAR19普遍T细胞治疗儿童难治性B细胞白血病。地中海Sci反式。14 (668):eabq3010。doi:10.1126 / scitranslmed.abq3010。

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