可扩展的工程细胞神经退行性疾病的有前途的战略

西奈调查人员正在开发一种新的方法来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(肌萎缩性侧索硬化症)和色素性视网膜炎使用工程干细胞可能最终导致个性化的治疗。

新方法使用细胞来源于人类诱导多能干细胞(万能)可再生和可伸缩,也可以推迟这些啮齿动物的神经退行性疾病的进展。

这项研究发表在《华尔街日报》干细胞的报道,标志着一个重要的第一步实现更多的个性化治疗这些患者会使身体状况日益衰弱的疾病,目前没有治愈。

“过去,我们取得了一个巨大的成功使用扩大种群的神经祖细胞来源于人类大脑组织结合基因治疗发展中新的ALS患者的治疗方法,”说克莱夫·斯文森主持博士执行董事西奈理事会再生医学研究所和生物医学科学和医学的教授。

这个团队之前显示神经祖细胞可以设计生产一种叫做神经胶质细胞的蛋白质line-derived神经营养因子(GDNF),这有助于维持神经元病变。

本产品安全地移植在脊髓的ALS患者最近完成了试验。一次性治疗后,细胞生存和生产关键GDNF蛋白超过三年,从而潜在地保护运动神经元死在肌萎缩性侧索硬化症。这些神经祖细胞也在使用正在进行的试验色素性视网膜炎。

“然而,我们使用在诊所的细胞系是来自单一来源和最终会耗尽。我们只是没有没完没了的产品,”斯文森主持说,他也是克里和西蒙Vickar家庭基金会杰出的椅子在再生医学在cedars - sinai。“诱导多能干细胞提供了一个可再生来源和允许我们开发一个更可持续的产品,可以释放强大的生长因子。”

科学家发现细胞和基因疗法蕴含着巨大的希望在治疗各种疾病,包括不易治愈的神经退行性疾病如ALS和色素性视网膜炎。移植后干细胞生成支持细胞,释放转基因药物提供支持神经元退化。然而限制会阻碍这些疗法包括不足组织的广泛使用和商业化的可用性和潜在的拒绝病人的细胞。

“能够减少免疫交互工程患者自身的细胞,然后把这变成一个精密医学治疗有很强的潜力,”亚历山大Laperle说博士项目科学家斯文森主持实验室和co-first研究》一书的作者。

测试iPSC-based疗法,团队策划iPSC-derived神经祖细胞产生GDNF,是否可以用来治疗疾病,引起神经系统细胞死亡,如ALS和视网膜变性。

调查人员发现,把这些iPSC-derived神经祖细胞为啮齿动物的眼睛视网膜变性导致细胞的眼睛的保护,支持愿景。

当团队将相同的细胞移植到脊髓的治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的啮齿动物,他们发现这些细胞帮助保护脊髓细胞控制运动。他们还发现这些细胞是安全的,没有造成肿瘤或其他问题当移植到动物几个月。

“我们看到的细胞存活并集成到脊髓,“co-first作者亚历山德拉•莫泽说,博士,博士后斯文森主持实验室。“他们也基本上形成了星形胶质细胞,是保护和支持细胞,我们发现他们继续生产GDNF。最重要的是,他们没有形成肿瘤。”

“我们已经成功地证明,我们可以开发人类万能稳定生产GDNF承诺未来的细胞和基因治疗,“Laperle说。

而研究结果显示承诺,需要更多的临床研究来确定最佳的治疗水平,Moser指出。团队目前正在寻找方法来改善这些细胞的扩张,这一过程的可伸缩性。

本文也将特刊的一部分干细胞临床报告的翻译iPSC产品,计划在2023年7月出版。

参考:Laperle啊,莫泽VA,阿瓦洛斯P,等。人类iPSC-derived神经祖细胞分泌GDNF在ALS的啮齿动物模型提供保护和视网膜变性。干细胞代表。2023;0 (0)。doi:10.1016 / j.stemcr.2023.03.016

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