基因编辑策略使用变更中发现罕见疾病阻止艾滋病毒

基因改变会导致一种罕见的致命障碍称为MOGS-CDG矛盾也保护细胞免受感染病毒。

现在,科学家在刘易斯Katz天普大学医学院有利用这种不寻常的防护能力在小说基因编辑策略旨在消除hiv - 1感染细胞死亡率上没有不利影响。

描述的新方法,在《华尔街日报》网站上——核酸分子治疗,是基于两个基因编辑的组合结构,一个目标hiv - 1基因称为DNA和一个目标mogMOGS-CDG——缺陷的原因。细胞中hiv - 1感染者,圣殿研究人员表明,破坏病毒的DNA,同时故意改变mog块感染hiv - 1颗粒的生产。发现的发展开辟了新的途径,可治愈艾滋病。

适当的mog糖基化功能是至关重要的,过程有些细胞在体内蛋白质合成改性使其稳定和功能。然而,糖基化是利用某些传染性病毒。特别是像HIV病毒、流行性感冒、SARS-CoV-2,和丙型肝炎,病毒包围信封,依靠糖化蛋白质进入宿主细胞。

在新的研究中,调查人员卡迈勒哈利利的博士劳拉·h·卡内尔教授和系主任的微生物学、免疫学、和炎症,中心主任Neurovirology和基因编辑,并综合NeuroAIDS中心主任路易斯·卡茨医学院Rafal卡明斯基博士Neurovirology和基因中心的助理教授编辑路易斯Katz医学院专门设计了一个遗传方法打开CRISPR阻碍mog基因表达在免疫细胞内DNA编辑港复制能力,hiv - 1。他们的新方法将避免任何影响的健康细胞无毒性,保留正常mog基因功能。刺激器的hiv - 1感染的细胞破坏的多糖结构hiv - 1包膜蛋白,并在非感染性病毒颗粒的生产。

说:“这种方法是概念上很有趣的哈利利的博士,他也是高级调查员在这项新研究。“通过减少病毒进入细胞的能力,这需要糖基化,mog可能会提供另一个目标,除了研发新一代的综合病毒DNA CRISPR基因编辑技术消除艾滋病毒。”

哈利利的博士,卡明斯基博士特里西娅·h·体细胞杂种,博士学位教授和副主席的微生物学、免疫学、炎症和庙和Neurovirology和基因编辑中心专家为hiv - 1在非人灵长类动物模型的使用,一直在共同努力进一步评估CRISPR-MOGS策略的有效性和安全性临床前研究。在以前的工作中,团队证明CRISPR-based技术可以成功删除病毒DNA的细胞被感染的非人类的灵长类动物。

参考:陈刘H, C,廖年代,et al。战略CRISPR自限性感染艾滋病毒粒子的生产的宽容的细胞。摩尔核酸。doi:10.1016 / j.omtn.2023.04.027

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