“基因沉默”技术可以针对单个分子

加州大学研究人员开发出了一种DNA酶——或DNAzyme——可以区分两个RNA链在细胞,减少变异链同时保留着完整的健康链。这一突破性的“基因沉默”技术可以彻底改变DNAzymes治疗癌症的发展,传染性疾病和神经系统疾病。

DNAzymes核酸酶,减少其他分子。通过化学、UCI的团队开发了Dz 46酶,它专门针对allele-specific RNA KRAS基因突变,细胞生长和分裂的主监管机构,25%的人类癌症中找到。的描述团队如何实现这种酶进化最近发表在在线杂志自然通讯。

“生成DNAzymes能有效功能细胞系统的自然条件已经比预期的更大的挑战,“说通讯作者约翰•Chaput UCI制药科学教授。“我们的研究结果表明,化学进化铺平了道路的发展广泛的疾病的新疗法。”

基因沉默已经20多年,而且一些fda批准的药物结合各种版本的技术,但是没有一个可以区分一个点突变的RNA链。Dz 46酶的好处是,它可以识别和切割一个特定的基因突变,提供一个创新的患者,精密医学治疗。

DNAzyme像希腊字母ω充当催化剂,加速化学反应。左边的“武器”,绑定到目标区域的RNA。循环结合镁,折叠和削减RNA在一个非常具体的网站。但是生成DNAzymes健壮的多个营业额在生理条件下活动需要一些创造力,因为DNAzymes通常非常依赖的镁浓度没有找到在人类细胞。

“我们解决了这个问题通过再造DNAzyme用化学来减少其依赖镁和在这样一种方式,我们可以维持高催化营业额活动,“Chaput说。“我们是第一个,如果不是第一,实现的例子。接下来的步骤是推进Dz 46点,为临床前试验做好准备。”

参考:阮K,马利克TN, Chaput JC。化学演化的自治DNAzyme allele-specific基因沉默的活动。Nat Commun。2023;14 (1):2413。doi:10.1038 / s41467 - 023 - 38100 - 9

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