基因疗法可以帮助血友病患者B

一个实验性的基因治疗技术提高了生产至关重要的凝血因子与血友病B六人,根据新的研究由美国国立卫生研究院的支持。治疗会给患者一个长期解决方案防止长时间出血和自发出血。

血友病患者出血创伤后比没有这种疾病的人,和那些有严重疾病可能自发出血。血友病B的病人无法产生足够的人类凝血因子IX,也称为修复,这对正常凝血是至关重要的。肝细胞是唯一的细胞在体内能产生一种活跃在第九凝血因子凝血过程。

这项部分由国家卫生研究院的国家心脏、肺、血液研究所(NHLBI),涉及人员加入修复肝细胞基因的病毒的目标。这使得正常的修复基因交付使用静脉输液患者的肝细胞血友病b注入允许病人产生更多的修复。结果会出现在线12月10日在《新英格兰医学杂志》上,在12月22日的印刷版上。

“血友病一直是一个障碍认为最有可能correctible基因疗法,但是先前的方法将基因一直令人失望。从这个研究结果代表一个有前途的一步使基因治疗血友病B的可行的治疗选择,”Susan B . Shurin医学博士说NHLBI代理主任。“如果未来的研究支持这些发现,它将显著改善居民的生活质量的疾病。”

伦敦大学癌症研究所的研究人员,圣裘德儿童研究医院,孟菲斯,田纳西州。领导一个团队,检查向病人提供修复基因的影响。科学家修复基因插入病毒,成为基因治疗的运载工具。

研究人员研究了六个人有严重血友病B的人产生凝血因子IX在不到1%的正常水平接受基因疗法。入学前在这项研究中,参与者接受标准治疗重症血友病B的输液生产修复一个月几次。

修复基因在修改后的腺相关病毒包装,AAV8,肝细胞的目标。收到修复基因疗法后,每个参与者产生固定在2至11%的正常水平。在短期随访期间(6至16个月),四个六个参与者不再需要解决输液的常规出血。其他两个参与者需要修复注入比以前研究比较少。

这种方法的特点是使用AAV8提供适当的细胞的基因。如果未来的研究表明免疫或其他因素不限制其长期效果,患有血友病B可能产生自己的解决和避免依赖注入修复。虽然还需要做更多的工作,但这些结果比之前更有前途的基因治疗血友病的尝试。

血友病B是不太常见的比血友病,第八凝血因子的缺乏。大约在5血友病患者血友病B,而其他四人血友病a .血友病是一种遗传疾病,影响男性更频繁。在世界范围内,大约在5000人与生俱来血友病和1 25000年男性与生俱来的血友病B每年。

组织在英国,为本研究提供了资金包括:国家卫生服务;国家卫生研究所;卫生部;和皇家自由医院。资金来源包括:在美国霍华德•休斯医学研究所;孟菲斯的阿西西的基础;叙利亚黎巴嫩和美国相关的慈善机构。