基因治疗通过腺相关病毒载体生物工程的改进

描述一个生物工程的一项新研究腺相关病毒(AAV) 3 b衣壳变体,演示了改进人类肝细胞的转导。AAV3B-V04衣壳的另一个优点是其显著降低seroreactivity人类血清样本,研究报告发表在同行评议的杂志上人类基因治疗。点击这里现在读这篇文章。

Moanaro Biswas来自印第安纳州大学医学院和合作者,生成一个AAV3B组合目标变体使用图书馆和定向进化分离增强肝脏靶向变体。肝与AAV载体基因治疗提供潜在的长期校正的单基因疾病。产生的变体之一,AAV3B-V04,大大改善了人类肝细胞趋向性。

预先存在的中和抗体的存在(NAb) AAV衣壳会引发免疫反应,这限制了基因治疗的病人的资格。研究人员发现,44%的人类血清样本与预先存在的小伙子AAV3B 5-20-fold AAV3B-V04互惠NAb滴度低。

“我们得出结论,这里描述的候选人变体AAV3B-V04优于其父AAV3B衣壳,”研究人员。“AAV3B-V04提供了独特的优势,如提高转换效率,组织趋向性和降低免疫原性”。

“肝脏仍是基因治疗的主要目标,但AAV-based基因疗法的效用仍受限于相对高剂量的向量需要预先存在的免疫反应,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,教务长,陈和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。“任何新的AAV衣壳,可以提高矢量的效能,使其逃避的血清抗体可能是非常重要的。”

参考:Rana J, Marsic D,邹C, et al。生物工程AAV3B衣壳的特征变异增强肝细胞趋向性和免疫逃避。人类基因治疗。2023年,34 (7 - 8):289 - 302。doi:10.1089 / hum.2022.176

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