基因治疗是扭转镰状细胞性贫血症状的临床前试验

临床前研发十多年后,一个新的基因疗法治疗镰状细胞性贫血(SCA)是扭转疾病症状在两个成年人和显示早期可移植性潜力提供基建样板部分世界,SCA是最常见的。

初步数据从一个试点1 - 2期临床试验测试gene-addition疗法已于12月3日在美国血液学会(灰)年会在圣地亚哥的首席研究员Punam Malik的。她是辛辛那提儿童癌症和血液疾病研究所及其综合镰状细胞中心主任。马利克称为数据有前途。

”治疗一年后我们的第一个病人,在治疗后6个月我们的第二个病人,都见过显著改善的生活质量将显著减少疾病的症状。这包括在消除慢性疼痛和镰状事件和改善贫血,”马利克说。“虽然现在还早治疗,这些初步的结果是很有希望的。如果持续这种治疗将提供一个可移动,所有SCA基因治疗病人安全、可行的。”

SCA是一个痛苦的遗传疾病,血液细胞变得镰刀状,停留在血管系统。它会破坏重要器官,导致死亡。

基因治疗由辛辛那提儿童使用修改γ球蛋白慢病毒载体健康的胎儿血红蛋白的基因转移到病人的血液干细胞(造血干细胞,HSC)。修改慢病毒不会引起疾病。

治疗来自于观察到有些成年人永远不会停止生产胎儿血红蛋白(住宅)。这可以防止红细胞镰状,当足够的体内存在大量的住宅。正常情况下,胎儿血红蛋白基因在出生后不久就关闭。马利克和团队设计的新的基因治疗方法的地方一个胎儿血红蛋白基因的骨髓细胞不能关掉。

细胞收集了SCA病人的早些时候,基因重组在清洁实验室设施与修改后的慢病毒载体。然后病人的骨髓的先决条件是有一个低剂量的化疗,之后gene-corrected细胞注入回病人。病人恢复血液计数在一周内到10天,恢复两周的化疗效果,马利克说。

治疗方案的一个关键特征是患者接受治疗的强度来预处理SCA。不如骨髓毒性和昂贵的预处理方法通常用于骨髓移植,据研究人员。

准备移植骨髓空调使用高强度化疗病人的健康gene-corrected骨髓造血干细胞(hsc)。这通常会导致低血计数和其他副作用。这些可以包括严重感染和长在移植单位呆一个月或两个月。

这意味着使用骨髓移植条件必须在大型和复杂的医疗中心在发达世界各地。马利克说这限制访问SCA是欠发达地区的人越来越普遍,如非洲、印度、加勒比海和南美洲。

达到向区域

马利克和她的同事的一个目标是治疗的强度来调节将允许它被提供在医院在中部非洲和世界其他欠发达地区。

SCA影响超过90000人在美国,和全世界数以百万计的人有疾病,据研究人员。

马利克说研究将告诉调查人员的额外数据的一致和长期的临床效益疗法患者严重的SCA。审判定于10 SCA患者治疗。临床前研究小组的研究表明,治疗可以让身体产生正常红细胞的镰刀状细胞定义遗传疾病。

改善生活质量

成人患者中包括在火山灰演讲都是35,25岁,分别有基因转移治疗15和12个月前。在一年半之前收到gene-correction疗法,患者均超过12个急性镰刀事件,每年根据马利克。其中包括急性胸部和疼痛危机,慢性疼痛,需要持续的定期使用口服或注射阿片类药物。

调查人员报告,治疗后一年,第一个病人不再需要每日口服阿片类药物对慢性疼痛和有一个急性镰状细胞活动。第二个病人不再使用口服阿片类药物和没有血管阻塞性事件,血细胞卡住的血管系统。

推出Aruvant科学

为了加速发展的疗法,辛辛那提儿童与Roivant科学创造Aruvant科学合作。合资企业是专注于开发和商业化创新治疗血液疾病。Aruvant的领先候选人是rvt - 1801,基因疗法用于治疗病人Malik的火山灰早期临床试验数据的表示。Aruvant科学将在辛辛那提。访问Roivant科学网站了解更多信息。

这篇文章被转载材料所提供的辛辛那提儿童。注:材料可能是长度和内容的编辑。为进一步的信息,请联系引用源。

参考:
口头和海报摘要灰年会:
马利克et al . 2018。基因治疗镰状细胞性贫血使用修改后的γ球蛋白慢病毒载体和强度来调节移植显示了疾病表型的有前途的校正