基因治疗显示了潜在的治疗神经病变在动物实验

领导的一个国际研究小组的研究,科学家们在加州大学圣地亚哥医学院,报告基因治疗,抑制目标神经细胞信号有效减少神经性疼痛没有检测到副作用的小鼠脊髓和周围神经损伤。

研究结果发表在5月5日,2022年在线问题分子治疗,代表一个潜在的新治疗方法的条件可能影响超过一半的患者遭受脊髓损伤。神经病变包括损伤或身体其它部位的神经功能障碍,通常导致慢性或衰弱麻木、刺痛、肌肉无力和疼痛。

没有异常的神经病变的有效补救措施。药物疗法,例如,通常需要复杂,持续交付的药物和与不良的副作用,如镇静和电动机的弱点。阿片类药物可能是有效的,但也会导致增加宽容和误用或滥用的风险。

因为医生和研究人员能够确定脊髓损伤的精确位置和神经性疼痛的起源,有很多努力开发选择性的治疗目标受损或脊髓段受损神经元的影响。

近年来,基因治疗被证明是一个越来越有吸引力的可能性。在最新的研究中,研究人员注入了一种无害的腺相关病毒携带一双转基因γ-氨基丁酸和GABA编入小鼠坐骨神经损伤和间接神经性疼痛。GABA是一种神经递质,神经细胞之间的街区的冲动;在这种情况下,疼痛信号。

转基因产品的交付和表达——GAD65和VGAT——仅限于在小鼠坐骨神经损伤的面积,因此,没有检测到的副作用,如电动机的弱点或失去正常的感觉。生产转基因导致可衡量的抑制GABA的痛觉神经元的老鼠,至少持续2.5个月后治疗。

“临床可接受的先决条件之一antinociceptive (pain-blocking)治疗是影响很小或没有副作用,如肌肉无力、一般镇静或耐受治疗的发展,”马丁资深作者说马沙拉白葡萄酒,医学博士,教授,加州大学圣地亚哥分校医学院的麻醉学。

“单一治疗的发明提供了持久的治疗效果也是非常可取的。这些发现表明都是一条前进的道路。”

合作者包括:孝宏天所,加州大学圣地亚哥分校,琉球大学日本和Neurgain技术,圣地亚哥;马里亚纳Bravo-Hernandez,小林Yoshiomi Oleksandr Platoshyn,迈克尔·纳瓦罗Atsushi Miyanohara Tetsuya Yoshizumi,美智子Shigyo,拉吉夫Reddy约瑟Ciacci,所有在加州大学圣地亚哥分校;西尔维亚马沙拉白葡萄酒,加州大学圣地亚哥分校和Neurgain技术,圣地亚哥;Kirill Agashkov和之上Krotov, Bogomoletz生理学研究所,乌克兰;Stefan juha Jana Juhasova Duong Nguyen,海伦娜Kupcova Skalnikova和Jan Motlik捷克科学院;肖恩·p·德里斯科尔,托马斯·d·格伦和塞缪尔·普法夫在索尔克生物研究所;Taratorn Kemthong和Suchinda Malaivijitnond,在朱拉隆功大学,泰国;Zoltan托莫里和Ivo Vanicky斯洛伐克科学院;Manabu Kakinohana。琉球大学; and Pavel Belan, Kyiv Academic University, Ukraine.

参考:Tadokoro T, Bravo-Hernandez M, Agashkov K,等。基因delivery-induced精密脊髓功能开关在疼痛的神经元逆转神经性疼痛。摩尔疗法。2022年。doi:10.1016 / j.ymthe.2022.04.023

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