基因治疗需要一步恢复失去的听力
索尔克研究所和谢菲尔德大学的科学家们共同研究表明承诺的发展基因疗法修复听力损失。在发达国家,大约80%的耳聋病例发生在孩子们学习说话是由于遗传因素。这些遗传因素导致缺乏蛋白质EPS8,适逢不当感官内耳中的毛细胞的发展。这些细胞通常有长毛发状结构,称为静纤毛,转换声音成电子信号可以被大脑。在缺乏EPS8,静纤毛功能太短,导致耳聋。
团队的研究结果,发表在分子治疗方法和临床的发展在线7月31日,2022年,显示交付正常EPS8救援静纤毛伸长和听觉毛细胞的功能在老鼠的耳朵EPS8损失的影响。
“我们的发现表明,头发细胞的功能可以恢复在某些细胞,”文章的第二作者说Uri庄园助理研究教授和主任在沙克•维特先进Biophotonics核心。“我出生与深刻的听力损失严重,觉得这将是一个美好的礼物能够为人们提供选择听力。”
耳蜗,内耳的螺旋管结构,使我们能够听到和区分不同的声音频率。低频区域的耳蜗再静纤毛,高频区域较短的静纤毛。声音穿过耳朵时,液体的耳蜗振动,引起毛细胞静纤毛振动。这些头发神经元细胞发出信号,声音传递信息到大脑。
庄园之前发现EPS8蛋白质对于听力正常功能是至关重要的,因为它的长度调节毛细胞静纤毛。没有EPS8,头发很短。同时,文章的第二作者沃尔特·Marcotti谢菲尔德大学的教授发现,在缺乏EPS8毛细胞也不正常发育。
在这项研究中,庄园和Marcotti联手看看添加EPS8毛细胞静纤毛可以恢复他们的功能,最终提高小鼠的听证会。使用病毒来帮助交付蛋白质毛细胞,团队介绍EPS8内耳的老鼠缺乏EPS8充耳不闻。他们然后使用详细的成像特点和测量毛细胞静纤毛。
研究小组发现,EPS8增加静纤毛和恢复头发的长度在低频细胞细胞的功能。他们还发现,在一定年龄之后,这些细胞似乎失去能力来拯救这个基因疗法。
“EPS8与许多不同的功能是一种蛋白质,我们仍有更多的发现,“庄园说。“我致力于继续研究听力损失,我乐观地认为,我们的工作可以帮助导致基因therpies恢复听力。”
未来的研究将包括观察EPS8基因治疗可能恢复听力的工作在不同的发展阶段,以及是否有可能延长治疗的机会。
参考:刘正司法院,卡尔顿AJ,固特异R, et al . AAV-mediated拯救Eps8体内表达恢复毛细胞功能隐性耳聋的小鼠模型。摩尔。其他。中国的方法。Dev。doi:10.1016 / j.omtm.2022.07.012
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