基因疗法试验成功治疗罕见的失明

世界的积极成果的第一个基因疗法试验的遗传原因失明称为choroideremia已报告在本周出版的自然医学。

审判涉及14个病人接受一个注入的病毒含有缺失基因的眼睛,开始于2011年在牛津大学眼科医院——牛津大学医院NHS信托基金会的一部分。的研究有一个显著提高整个集团愿景的病人作为一个整体。

此外,12个病人的治疗没有任何并发症,100%获得或保持在他们的视力治疗眼睛,这是持续5年在最后跟进。在此期间,只有25%的未经处理的眼睛作为控制维护视力。基因疗法治疗一般耐受性良好,没有明显的安全问题。

罗伯特?麦克拉伦教授,眼科医生主持审判说:

“视力改善的初步结果我们看到一直持续,只要我们一直跟踪这些病人,在几个基因治疗注射是5年前的事了。审判已经产生了重大影响他们的生活。”

牛津大学研究的成功已经导致了一个更大的国际基因疗法试验涉及超过100病人在九个国家在欧盟和北美。现在由夜星治疗,基因治疗由牛津大学建立子公司和Syncona制定进一步治疗。如果成功下审判可能导致基因疗法治疗被全世界相关监管机构正式批准。

整体基因治疗是一种新的治疗,目前正在研制的几个试验各种各样的疾病。基因疗法的概念改变或纠正遗传性疾病的DNA,如果成功的话,一个单一的治疗可能有终身的影响。这些早期的结果支持了这样的观点,即单个基因修正可以产生长期的有利影响视网膜神经细胞,以防止失明。

Choroideremia是一系列的疾病遗传眼疾有时被称为“色素性视网膜炎”,现在已成为最常见的原因无法治疗失明的年轻人。上个月,欧洲药品局首次正式批准基因疗法治疗眼科疾病不同。专家预测,其他目前无法治愈的疾病会接踵而至,在未来几年内将会通过基因疗法治疗。

主任尼尔·埃比尼泽博士的研究,政策和创新争取一眼,说:“所有的研究突破是由站在别人的肩膀上。我们的使命是基金研究将停止视力丧失和我们很高兴参与这一突破,对未来会有巨大的好处。这种技术可以改变我们如何对待疾病,可以广泛适用于一系列其他条件。”

首席投资官克里斯•Hollowood Syncona,评论道:“自然医学出版的第一次choroideremia基因疗法试验的结果是一个伟大的支持工作的罗伯特?麦克拉伦教授和早期的团队和验证结果鼓励Syncona合伙人罗伯特发现并建立夜星。从那时起,夜星拥有先进的一个关键的3期临床试验的治疗。我们期待继续我们支持罗伯特和夜星在我们寻求转型治疗病人。”

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参考:

天雪,K。快活,j·K。巴纳德,a。R。Rudenko,。Salvetti, a P。我会长Patricio, m。,。Maclaren, r . e . (2018)。有益的影响视力choroideremia接受视网膜基因治疗的患者。自然医学,24(10)1507 - 1512。doi: 10.1038 / s41591 - 018 - 0185 - 5