在子宫内干细胞移植可以改变治疗地中海贫血

病危的在子宫内干细胞移植中期妊娠胎儿已导致一个看似健康的婴儿的诞生。新生儿是第一个病人进入了世界上第一个临床试验使用干细胞移植出生之前。

婴儿出生在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院旧金山2月,四个月后接受移植治疗地中海贫血的致命的形式,一种疾病引起的基因由近5%的世界人口。

”还为时过早说,干细胞移植的效果如何,但我们鼓励她和母亲如何容忍治疗,“Tippi MacKenzie说,医学博士,加州大学旧金山分校儿童和胎儿外科医生贝尼奥夫儿童医院旧金山,他进行了开创性的移植经过几十年的研究。“她的优生表明胎儿疗法是一种可行的选择提供家庭这个诊断。”

独特的专业知识从加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院

婴儿的父母也不知不觉地运营商的疾病,在妊娠37周出生体重不到5磅。她已经从医院出院,在夏威夷和她的家人回到家里。

怀孕期间,麦肯齐在加州大学旧金山分校的团队与普通在子宫内胎儿治疗中心治疗胎儿输血,家族的家乡附近的一个医疗中心后发现危及生命的肿胀,或积水,在超声波。肿胀,其中包括一个扩大的心脏,是身体的反应的结果严重贫血和缺乏氧气,α地中海贫血主要的标志,最危险的疾病。

“宫内输血需要治疗前的积水干细胞移植可以执行,”胡安·冈萨雷斯维说,医学博士,博士,加州大学旧金山分校的一位产科医生和妇科医生母胎医学部门,执行输血。“在过去的30年,这是患者的首选治疗发展严重胎儿贫血和我们认为胎儿与α地中海贫血也可以受益于这些输血。”

胎儿的不良预后改善缓慢与每个输血在怀孕期间,冈萨雷斯维说。干细胞移植发生在输血。

过程汇集了加州大学旧金山分校的独特专长贝尼奥夫儿童医院。加州大学旧金山分校胎儿治疗中心,在旧金山,是胎儿手术和继续的发源地与多个出生缺陷为胎儿提供拯救生命的干预措施。UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰1991年建立了自己的地中海贫血项目提供多学科治疗地中海贫血患者越来越多。这是一个国际领先的干细胞和基因治疗β地中海贫血。

疾病越来越普遍在人们从东南亚、印度、中东地区

α地中海贫血的基因是由更高比例的人在中国,菲律宾、泰国、印度和中东的,世界各地许多美国人,尤其是那些在旧金山海湾地区,声称他们的祖先。在α重型地中海贫血,进步的贫血和心脏衰竭开发出生之前如果延误治疗导致发育障碍。治疗包括终身输血在怀孕中期开始,其次是出生后进一步输血或匹配的捐献者的骨髓移植的童年。在大多数情况下,胎儿在子宫内死亡或怀孕流产由于缺乏治疗方案。

在子宫内提取骨髓干细胞移植涉及从18日之间的孕妇怀孕25周。处理骨髓细胞和造血细胞不成熟的干细胞,可以演变成各种血细胞——挑出的混合。然后通过女人的腹部注入胎儿的脐静脉,在那里他们可以通过血液循环,发展成健康成熟的血细胞。

小时候与骨髓移植,胎儿的免疫系统不发达,更高的宽容的母亲怀孕期间的细胞,它允许移植发生没有积极的免疫抑制治疗。

“一旦普遍致命的,地中海贫血现在可以管理慢性疾病,”艾略特Vichinsky说,医学博士,谁是监督孩子的治疗和加州北部综合地中海贫血中心的创始人UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰。“在子宫内干细胞移植可能把它一步:作为一个疾病是可以治愈的出生之前。”

Vichinsky表示,未来的计划可能包括使用在子宫内干细胞治疗β地中海贫血,更常见的一种疾病,镰状细胞性贫血,以及其他严重和致命的遗传病。

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