新的CRISPR-Cas9载体使基因组编辑更有效率
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在最近的一篇论文发表在2022年6月27卷应用材料今天,熊本大学的一个研究小组发明了一种可变形的polyrotaxane(插件可以)载体,可以促进基因组编辑使用Cas9RNP效率和高可用性。”虽然有一些PRX-based药物载体对核酸和蛋白质之前报道,这是第一个报告PRX-based Cas9 RNP母舰。此外,我们的研究结果描述了如何精确地控制细胞内动态跨多个步骤。这将被证明是无价的未来研究方向Keiichi Motoyama教授说,“论文的通讯作者。
小说的载体,研究小组专注于插件可以与胺组,即amino-PRX,经历了多次发展和优化实现最终产品。例如,第一代(1 g)的载体分子,利用amino-PRX有效的自动转换性质复杂Cas9 RNP和使其细胞膜传递过去。第二代(2 g)对endosome-escape工作。达到通过amino-PRX的氨基转变成高阳离子(带正电)内体中的粒子,导致断裂的内体和逃避Cas9 RNP-amino-PRX。接下来的几代解决的问题有关的释放Cas9一旦复杂了核内体。最后,他们开发了第五代(5克)多步可变形的amino-PRX载体能够精确高效地交付Cas9 RNP进入细胞核。研究小组进一步执行在体外和在活的有机体内实验证实系统的细胞毒性,以及它的基因组编辑效率。”我们的交付系统具有低细胞毒性及其基因组编辑活动等于当前市场上最有效的系统”,揭示了台师东熊本大学的副教授,他是另一个研究的通讯作者。”此外,我们多次尝试跨代优化配送系统提供了重要的信息的类型和位置各可生物降解和氨基酸组,可以用在这样一个系统中进一步定制和适应它们的属性。”
自主行动,多步骤的可变形的特性,和低细胞毒性的5 g amino-PRX载体使其安全、高效的非常有前途的候选人Cas9 RNP交付。这些发现可能而且应用广泛的分子,如酶、抗体、和小干扰RNA (siRNA),从而使这部小说载体领域的重大成就药物和疫苗的发展。
关于Keiichi Motoyama教授和副教授台师东
Keiichi Motoyama博士是物理学系教授制药学,日本熊本大学。他的研究兴趣包括环糊精药物载体、药物输送系统,超分子主客体相互作用,持续的药物释放。他174年出版他的信贷和被引用2453次。台师东博士副教授优先在熊本大学组织创新和卓越,日本。他的研究重点是cyclodextrin-based超分子医药科学。东博士发表了超过100篇论文和赢得了8个奖项,包括制药协会日本青年科学家奖在2018年。
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