新的信使rna交付方法用细胞外囊泡

一个领导的研究小组德克萨斯大学MD安德森癌症中心已经开发了一个新的交付系统信使核糖核酸(mRNA)使用细胞外囊泡(EVs)。这项新技术有可能交付所面临的障碍的克服许多其他有前途的信使rna治疗。

在这项研究中,在今天公布自然生物医学工程,研究人员使用EV-encapsulated mRNA启动和维持胶原蛋白生产几个月photoaged皮肤的细胞在实验室模型。这是第一个治疗演示能力和代表一个概念验证部署电动车信使rna治疗。

“这是一个全新的形态提供mRNA,“说通讯作者贝蒂金,医学博士博士,教授神经外科。“在我们的研究中我们用它来启动细胞内胶原蛋白的生产,但它有可能是一个输送系统的信使rna治疗,目前没有好的方法。”

构建特定的蛋白质的基因代码包含在mRNA但交付mRNA在身体面临的最大障碍之一是许多mRNA-based疗法的临床应用。

当前的COVID-19疫苗,这标志着第一次广泛使用信使rna治疗,为交付使用脂质纳米粒子,和其他主要运载系统基于迄今为止病毒遗传材料。然而,这些方法有一定的局限性和挑战。

细胞外囊泡小结构由细胞运输生物分子和核酸在体内。这些天然粒子可以修改mrna,这给他们的好处先天生物相容性没有引发了强烈的免疫反应,允许他们多次进行管理。此外,它们的大小使他们即使是最大的人类基因和蛋白质。

在当前的研究中,研究小组使用EV信使rna治疗COL1A1信使rna编码胶原蛋白,皮肤细胞的实验室模型,模拟aging-damaged人类皮肤。EV mRNA的管理使用微针交付系统通过一个补丁应用到皮肤。这个单一注射改善胶原蛋白生产和减少皱纹形成目标地区的两个月。

而启动细胞内胶原蛋白的生产是一个引人注目的成就,金正日说,这项研究打开了一扇大门为进一步评价EV mRNA疗法作为信使rna交付一个可行的平台。

“信使rna治疗有可能解决许多健康问题,从蛋白质损失随着年龄的遗传性疾病有益的基因或蛋白质在哪里失踪,”金说。”甚至有潜在的肿瘤抑制mRNA交付作为癌症治疗,因此,找到一种新的大道将信使rna是令人兴奋的。还有工作要做,把这个诊所,但这些早期的结果是有前途的。”

这项研究受到了安德森的机构基金。合作作者及其披露的完整列表可以在论文全文在这里。

参考:杨你Y,田Y, Z, et al。皮内交付mRNA-encapsulating collagen-replacement治疗细胞外囊泡。Nat生物医学中。2023年。doi:10.1038 / s41551 - 022 - 00989 - w

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