新方法使创建祖感光细胞

临床前研究利用干细胞生产祖感光cells-light-detecting细胞中发现的眼睛,然后移植到实验模型的视网膜受损导致显著的视力恢复。Duke-NUS医学院的科学家们,这一发现新加坡眼科研究所和瑞典卡罗林斯卡医学院,标志着第一步可能恢复视力,眼睛疾病特点是光感受器丧失。

“我们的实验室已经开发出一种新方法,使生产感光祖细胞类似于那些在人类胚胎,”泰Hwee怪诞的助理教授说,这项研究的第一作者从Duke-NUS视觉研究中心。“这些细胞移植到实验模型取得了视网膜功能的部分恢复。”

光感受器变性的眼睛视力下降的一个重要原因,最终会导致失明,目前还没有有效的治疗方法。光感受器变性发生在各种各样的遗传性视网膜疾病,如视网膜炎pigmentosa-a罕见眼疾,分解细胞在视网膜上随着时间的推移,最终导致视力丧失和年龄相关性黄斑变性,全球视力损害的主要原因。

助理教授泰河和她的团队开发了一个程序来培育人类胚胎干细胞的纯化层粘连蛋白的蛋白质参与人类视网膜的正常发展。在层粘连蛋白的存在,可以定向分化成干细胞感光祖细胞负责将光转化为信号发送到大脑。

当这些细胞被移植到受损视网膜,临床前模型显示显著的恢复视力。一个诊断测试视网膜电流图还发现了显著复苏视网膜通过电活动在视网膜光刺激的反应。移植的细胞建立连接与周边视网膜细胞和神经视网膜内。他们还幸存下来,移植后运行好几个星期。

前进,团队希望改进他们的方法使它更简单,实现更一致的结果比早些时候试图探索干细胞治疗感光细胞替换。

“这是令人兴奋的发现这些结果,这表明一个有前途的路线对使用干细胞治疗这些形式的视觉感光细胞的损失,造成的恶化和失明”举行安德烈博士说,从分子和细胞研究主管卡罗林斯卡医学院临床神经科学和该研究的资深作者。

恩里科副教授Petretto,计算生物学中心主任Duke-NUS和这项研究的生物信息学分析铅,补充道:“我们的方法也可以用于理解的分子和细胞通路黄斑变性的进展,可能导致其他治疗方法的发展。”

研究的下一个挑战是探索光感受器变性的方法模型的功效,更紧密地与人类相匹配。

“如果我们在未来的研究取得了预期的效果,我们希望搬到临床试验的病人,”卡尔Tryggvason教授说,从Duke-NUS心血管和代谢紊乱计划,不过该研究的通讯作者。“这将是一个重要的一步能够反向视网膜损伤和恢复视力。”

参考:泰HG,安德烈H, Chrysostomou V, et al .感光层粘连蛋白驱使人类多能干细胞的分化感光视网膜祖细胞,恢复部分功能。摩尔其他。2023;31 (3):825 - 846。doi:10.1016 / j.ymthe.2022.12.012

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