有前景的结果受审的潜在治疗血友病
全球研究涉及麦克马斯特大学的研究人员已经试用一个潜在的新疗法,可以改变为血友病患者,危及生命的遗传血液疾病。
首席研究员大卫。Matino说每周注射efanesoctocog阿尔法可以防止出血和促进凝血剂VIII因子接近于正常的活动,停止长时间出血引起的血友病a的关键人efanesoctocog阿尔法也喜欢改善关节功能,更好的健康和更少的痛苦。
Matino说efanesoctocogα作品的分离因子相关蛋白载体,称为血管性血友病因子,从而覆盖它的“半衰期”。这意味着血友病患者只需要每周代替thrice-weekly注射。
研究人员发表了他们的发现《新英格兰医学杂志》上。
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免费订阅“这种治疗血友病患者,可以自由的生活,他们想要的,因为他们感觉安全,保护和他们中的许多人告诉我他们不觉得每日关节疼痛过去。他们可能是无法治愈的,但这种治疗真的是下一个最好的事情,”Matino说的医学系的助理教授。
“只有一个注入整整一周时间,血友病患者将享受正常或基本正常的因子,这是闻所未闻的。以前,病人必须注入每隔一天,这对他们来说是一个巨大的负担,而获得较低水平的保护,”他说。
“治疗血友病改善了比以往更多的在过去的十年。现在我们有基因疗法和编辑,单克隆抗体治疗和细胞疗法”。
审判,于2021年结束,发现133名血友病患者每周治疗一年改善他们的结果和生活质量相比以前的治疗。
Matino阿方索人工麦克马斯特研究的作者说,在加拿大麦克马斯特是唯一的中心招收成人患者。
“研究基础设施在麦克马斯特作为一个领导者和领导我们建立了加拿大血友病数据收集网络允许我们吸引国际临床研究创新的治疗方法,如efanesoctocog阿尔法试验和基因治疗,“阿方索人工说,麦克马斯特大学的教授和主任血友病诊所。
血友病是什么?
血友病是一种罕见的出血疾病引起的突变基因编码VIII因子,有效地阻止凝血活性。条件导致重复出血在童年早期关节开始,可以危及生命。严重的血友病是当一个人的第八因子小于百分之一的正常水平。
“我们登记的病人在这项研究中使用efanesoctocog阿尔法已经数年,我们很高兴,麦克马斯特设法为他们提供这种治疗,因此有机会享受更好的生活质量,“人工说。
外部资金研究efanesoctocogα是由赛诺菲。
参考:冯·伽尔斯基,Chowdary P, Kulkarni R, et al。Efanesoctocog阿尔法预防严重的血友病患者。NEJM。2023,388 (4):310 - 318。doi:10.1056 / NEJMoa2209226
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