有前景的结果在审判的第一“基因沉默”治疗阿尔茨海默病的药物

顾问领导的审判,神经学家凯瑟琳虚礼博士(UCL女王广场神经病学研究所和全国神经病学与神经外科医院),代表了“基因沉默”的方法首次被痴呆和阿尔茨海默氏症。

该方法使用一种名为BIIB080的药物(/ IONIS -MAPTRx),这是一种反义oligonucleaotide(用来停止RNA产生蛋白质),为τ的沉默基因编码蛋白质,称为microtubule-associatedτ(MAPT)基因。这可以防止基因被翻译成蛋白质doseable和可逆的方式。它也会降低蛋白质的生产和改变的疾病。

大组患者需要进一步的试验来确定这是否会导致临床益处,但第一阶段的结果发表在自然医学,结果46名患者——是第一个迹象表明这种方法有生物效应。

目前没有治疗针对τ。药物aducanumab和lecanemab——最近被FDA批准用于某些情况下,目标在广告中,一个单独的疾病机制的积累淀粉样斑块*。

第一阶段试验看着BIIB080的安全,它的身体,以及它的目标MAPT基因。它涉及UCL老年痴呆症研究中心,是NIHR UCLH生物医学研究中心的支持下,得到了NIHR UCLH生物医学研究中心,和发生在伦纳德沃尔夫森实验NHNN神经学中心。

46例,平均年龄为66岁,进入审判——从2017年到2020年。审判看着三个剂量的药物,由鞘内注射(注射到神经系统通过椎管),与安慰剂相比。

结果表明,药物耐受性良好,所有患者完成治疗周期和超过90%完成后处理。

患者在治疗和安慰剂组经历了轻度或中度副作用——最常见的是头痛后注射的药物。然而,没有考虑到患者出现严重不良事件的药物。

研究小组还研究了两种形式的τ蛋白在中枢神经系统(CNS)疾病——的一个可靠指标的持续时间的研究。

他们找到了一个大于总τ的水平减少50%,磷τ浓度在24周后中枢神经系统在两个治疗组接受最高剂量的药物。

哑剧博士说:“我们需要进一步的研究来理解的程度药物能减缓身体症状的疾病的进展和评估药物在老年和更大的群体,在更广泛的人群。

”,但结果是向前迈出的重要一步在证明我们可以成功目标τ基因沉默药物缓慢-甚至逆转阿尔茨海默病和其他疾病引起的τ将来积累。”

参考:哑剧演员的CJ, Borjesson-Hanson布莱克本DJ, et al . Tau-targeting反义寡核苷酸MAPTRx轻度阿尔茨海默氏症:阶段1 b、随机、安慰剂对照试验。Nat地中海。2023年。doi:10.1038 / s41591 - 023 - 02326 - 3

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