科学家把球面核酸和CRISPR基因编辑

西北大学的一组研究人员设计了一个新的基因编辑平台,通知一个近乎无限的未来应用图书馆CRISPR-based疗法。

使用化学设计和合成,研究小组汇集了诺贝尔奖获得者技术与治疗技术出生在自己的实验室CRISPR克服一个至关重要的限制。具体来说,开创性的工作提供了一个系统提供所需的货物生成基因编辑机称为CRISPR-Cas9。团队开发了一种方法来把Cas-9蛋白质转变成一个球形核酸(SNA)和负载与关键部件需要访问一个广泛的组织和细胞类型,以及细胞内基因编辑所需隔间。

的研究,发表在一篇题为“CRISPR球形核酸”,在出版的美国化学学会》杂志上,表明CRISPR系统网络体系结构(sna)可以跨细胞膜传递到细胞核,同时保留生物活性和基因编辑功能。

工作建立在25年的努力由纳米技术先锋乍得墨金,谁领导了这项研究,揭示系统网络体系结构(sna)的特性和因素,区分他们从著名的线性表兄,生命的蓝图。墨金是著名的为他的发明的系统网络体系结构(sna)、结构通常由球形纳米颗粒密被DNA或RNA,让他们从这些形式的化学和物理性质完全不同的核酸在自然界中发现。

墨金是布希Rathmann的化学教授Weinberg艺术与科学学院在西北和主任国际纳米技术研究所。墨金教授也在化学和生物工程、生物医学工程、材料科学与工程麦考密克工程学院和西北大学的医学教授Feinberg医学院。

许多类型的系统网络体系结构(sna)存在,核与壳的化学成分和尺寸,和系统网络体系结构(sna)现在被评估为有效的疗法在六个人体临床试验,包括的使人衰弱的疾病,如多形性成胶质细胞瘤(脑癌)和各种皮肤癌。

“这些小说纳米结构为研究人员提供一个路径的范围扩大CRISPR效用通过大幅扩大的细胞和组织类型CRISPR机械可以送到,“墨金说。“我们已经知道系统网络体系结构(sna)提供特权进入皮肤,大脑,眼睛,免疫系统,胃肠道轨道,心脏和肺。这种类型的访问时耦合生物科学中最重要的创新之一在过去的25年里,好东西。”

在当前的研究中,墨金的团队使用Cas9,所需的一种蛋白质基因编辑的核心结构,DNA链附加到其表面,使一种新型的系统网络体系结构(SNA)。此外,这些系统网络体系结构(sna)预装RNA基因编辑和融合肽能够执行控制能力导航分为若干部分的细胞的屏障,从而最大限度地提高效率。

这些系统网络体系结构(sna)中,像其他类,有效地进入细胞,而无需使用转染剂(通常需要提供遗传材料进入细胞)和展览基因编辑效率高32%和47%之间跨几个人类和老鼠的细胞系。

参考:韩黄C、Z, Evangelopoulos M,墨金CA。CRISPR球形核酸。J是化学Soc。2022年。doi:10.1021 / jacs.2c07913。

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