斯克里普斯研究科学家创造新颖的RNA修复技术

佛罗里达校园斯克里普斯研究所的科学家发现了一种化合物,可以帮助修复特定类型的缺陷在RNA,遗传物质的一种。在新的研究方法可以加快发展疗法治疗各种各样的不可治愈的疾病,如亨廷顿氏舞蹈症、脊髓小脑的共济失调,疾病和肯尼迪。

2012年1月17日,这项新的研究,发表在一种进步,在线版的ACS化学生物学》杂志上描述了一个方法来发现目标化合物有缺陷的RNA,特别是RNA进行结构性主题称为“扩大三联体重复。“三个一组重复,一系列的三核苷酸重复次数比正常在影响个体的遗传密码,已经跟各种神经和神经肌肉紊乱有关。

”很长一段时间人们认为只有从这种类型的RNA蛋白质翻译是有毒的,”马修说迪斯尼,斯克里普斯副教授佛罗里达主持这项新研究。“但它最近已被证明,蛋白质和RNA是有毒的。我们发现的一个小分子RNA结合并关闭了其毒性不仅进一步表明,RNA是有毒而且治疗发展开辟了新的途径,因为我们已清楚地表明,小分子可以扭转这种类型的缺陷。”

在新的研究中,科学家们使用分子称为4”查询,6-diamidino-2-phenylindole (DAPI)作为化学和结构模板找到相似但更活跃的化合物抑制有毒CAG三联体重复。这些化合物被发现有效地抑制RNS重复patient-derived细胞的毒性,这证明了早期异常的改善。

“毒性RNA缺陷实际上吸收其他蛋白质,RNA加工中扮演至关重要的角色,这就是导致各种疾病,”迪斯尼说。“我们的新的化合物毒性RNA和抑制蛋白质绑定目标,关闭的毒性。因为药物的发展目标RNA是极具挑战性,这些研究可以开辟新的途径利用RNA药物靶点,导致其他RNA介导的疾病。”

迪斯尼和他的同事们已经在努力扩大实验室的发现。

该研究的主要作者,“化学Pre-mRNA剪接缺陷的修正与封存Muscleblind-Like 1蛋白质通过扩大r (CAG)包含记录,“Amit Kumar的斯克里普斯研究。其他作者包括拉曼Parkesh和杰西卡·斯克里普斯研究Childs-Disney和卢卡斯·j·Sznajder Krzysztof Sobczak亚当密茨凯维支以及大学的波兰。

这项研究是由美国国立卫生研究院和波兰高等教育科技部,卡米尔和亨利德雷福斯基金会,科学进步的研究公司。