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缓步类动物蛋白质最终能拯救生命的治疗

两位科学家在实验工作。
怀俄明大学的学生麦克斯韦Packebush与西尔维亚Sanchez-Martinez,高级研究科学家,净化的一个缓步类动物蛋白质中使用的一项研究显示,蛋白质可用于稳定血友病患者的重要药品和其他条件而不需要冷藏。信贷:托马斯Boothby。

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怀俄明大学的研究人员的研究的微观生物叫做缓步类生存的极端条件下导致了重大突破,可能最终向人们提供拯救生命的治疗,制冷是不可能的。


托马斯•Boothby分子生物学助理教授,和他的同事们已经表明,自然和工程版本的缓步类动物蛋白可用于稳定的一个重要药物用于治疗血友病患者和其他条件而不需要制冷,甚至在高温和其他困难的条件下。发现详细刊登在今天科学报告在线,开放获取期刊的出版商自然

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制药、人体血液凝血因子八世,是一个重要的治疗用于治疗遗传性疾病和极端出血的实例。尽管是重要和有效的治疗病人在这种情况下,VIII因子有严重的缺陷,它本质上是不稳定的。没有稳定精确的温度范围内,VIII因子分解。


“在欠发达地区,自然灾害期间,在太空飞行或在战场上,冰箱和冰柜,以及充足的电力运行这个基础设施,可以供应不足。这通常意味着那些需要访问VIII因子不得到它,”Boothby说。“我们的工作提供了一个证据的原则,我们可以稳定因子,可能其他药品,在一个稳定、干燥状态在室温甚至升高温度利用缓步类的蛋白质,因此,提供关键的挽救药物大家无处不在。”


测量不到半毫米长,缓步类——也被称为水熊——可以被完全干涸;被冻到略高于绝对零度(- 458华氏度,当所有的分子运动停止);加热到300华氏度以上;辐照几千次超出人类能够承受;甚至在外层空间的真空地带。他们可以这样做,在某种程度上,通过制造一种称为海藻糖的糖和蛋白质叫做cah D。


根据研究报告,Boothby和他的同事调整海藻糖和D cah的生物物理性质稳定因子,指出cah D是最适合的治疗。稳定允许VIII因子可在严峻的条件没有制冷,包括重复脱水/补液,极端高温和长期干燥的存储。


研究人员认为可以做同样的事情与其他生物制剂,药品含有或来源于生物体,如疫苗、抗体,干细胞,血液和血液制品。


“这项研究表明,干燥保存方法可以有效地保护生物制剂,提供方便,在逻辑上简单而稳定的救命药物的经济可行的手段,“Boothby说。“这将是有益的,不仅对全球卫生行动在远程或发展中国家,而且对促进一个安全的和富有成效的经济空间,将依赖于新技术,打破我们依赖制冷存储医学、食品和其他生物分子。”


Boothby和其他研究人员希望他们的发现可以应用于解决其他社会和全球健康问题,包括水短缺。例如,他们的工作可能会导致更好的方法生成工程作物能够应对严酷的环境下。


参考:Packebush MH Sanchez-Martinez年代,Biswas年代,et al。自然和改造介质的脱水耐性稳定人体血液凝血因子八世在干燥状态。Sci代表。2023;13 (1):4542。doi:10.1038 / s41598 - 023 - 31586 - 9


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