Trophos呈现数据在美国神经病学学会SMA和MS

Trophos SA宣布Trophos描述其关键的临床研究的设计olesoxime在脊髓性肌萎缩(SMA)通过海报表示在本周六日一年一度的美国神经学学院(长)在火奴鲁鲁召开的会议上,夏威夷,美国,2011年4月9日至16日。

除了在会议上,Trophos也发表口头报告详述Trophos”小说在多发性硬化症(MS)的方法。纸和口头报告会议4月14日交货。

海报,关键的olesoxime功效研究罕见的神经退行性条件下,SMA,演示了如何设计一个健壮的挑战研究表明没有先例了通过结合和使用关键意见领袖、病人和医生网络和监管机构。

这项研究开始于2010年10月(见2010年10月15日发布,http://www.trophos.com/news/pr20101015.htm]),目前正在招募的病人。疗效结果预计将在2013年下半年。研究大体上是由学会下属Trophos”伙伴关系肌病(AFM)(见2009年3月19日)发布和审判协议得益于EMA协议程序的建议。

此外,女士的研究数据,在一个口头报告,证明olesoxime, Trophos的先导化合物,是一种很有前途的候选人neuroaxonal修复和remyelination白质疾病,尤其是多发性硬化症。MS-Repair项目中生成的数据是与合作伙伴,由法国国家支持de la矫揉造作的(ANR)。

“这些演讲强调olesoxime的富有潜力和Trophos家庭胆固醇肟线粒体孔隙调节器在神经退行性条件下,”丽贝卡Pruss说,在Trophos方案。“SMA是一种使人衰弱的神经肌肉疾病,有一个巨大的需要治疗,可以延缓或阻止SMA患者的肌肉功能的丧失。今天不存在特定的治疗。我们很高兴与AFM和主要临床中心工作在欧洲进行这一重要临床试验。”

“现在认识到疾病进展女士可能反映慢性进行性神经退化而复发只反映中枢神经系统的急性局灶性炎症,“继续Pruss博士。“因此,尽管最近进展治疗复发、治疗策略促进remyelination女士和提供神经保护现在的关键需求我们很高兴现在与我们的学术合作伙伴这一重要工作,展示了潜力olesoxime带来新的治疗方法通过神经保护和remyelination多发性硬化症。工作的目的是解决长期发展和残疾与疾病相关联的。”

海报表示是:

二期临床试验的设计展示效果,安全性和评估脊髓性肌肉萎缩症患者体内的生物标记物,Pruss et al。它描述了设计过程和启动为期两年,multi-centric,欧洲试验与olesoxime 3-25岁SMA患者。

这项研究是一个24个月随机、平行组,双盲,安慰剂对照试验比较olesoxime对安慰剂non-ambulant 2型和3型SMA患者年龄在三年以上。Olesoxime辐射10毫克/公斤/天,患者随机接受Olesoxime 2:1的比例与安慰剂。约160名患者被招募在23个研究中心在法国,意大利,德国,英国,比利时,荷兰和波兰。

这项研究的主要终点是MFM功能基线的改变。二次端点包括哈默史密斯功能性运动规模和肌电图城市规划机构(CMAP复合肌肉动作电位和MUNE电机单元号)。将会有一个临时分析疗效和徒劳后一年。安全性和耐受性密切监测和一个独立的数据安全监测委员会监督审判。

口头报告的结果是:

Olesoxime促进olligodendrocyte成熟和髓鞘形成,可能是一个有前途的补充治疗多发性硬化症的治疗,Pruss et al。它提出了证据表明Olesoxime剂量依赖性促进成熟少突细胞和髓鞘形成几个体外(少突细胞祖细胞、少突细胞——神经元培养,organotypic脑片文化)和两个体内模型(cuprizone和lysophosphatidyl胆碱诱导髓鞘脱失)。

支持的结果由协作ANR项目MS-Repair授予2009年2月Trophos和两个学术伙伴在马赛,帕斯卡尔博士Durbec生物研究所杜开发署de马赛Luminy CNRS——地中海大学UMR6216中心和安吉拉中提琴博士德共振Magnetique Biologique等医学CNRS——地中海大学UMR6612。