VectorBuilder投资3000万美元建造世界上第一个“AAV Superbank”

VectorBuilder inc .)宣布计划投资3000万美元建立一个“AAV Superbank”研究和药物发现社区。该公司将开发一个全面的小说腺相关病毒(AAV)衣壳能够针对所有治疗相关性的主要组织,和存款的序列Superbank biodistribution的详细数据。这家银行将公开,允许自由非营利研究使用和证照以营利为目的的使用。

重组装甲防护已成为最受欢迎的基因传递向量为各种不同的研究和临床应用近年来,特别是在基因治疗。AAV的取向,即目标体内特定组织的能力,取决于衣壳蛋白的结构,形成病毒的外壳。目前有十几个常用AAV衣壳变体具有不同的取向不同的组织,但这远未覆盖所有主要的人体组织,更不用说在这些组织中的各个细胞类型。此外,即使给定AAV衣壳显示取向为特定组织,针对效率和特异性往往是贫穷。结果,大量的病毒通常需要达到治疗效果,这可能导致明显的毒性,制造成本高。

为了解决这个问题,VectorBuilder已经开发出一种高效AAV衣壳筛选平台创新图书馆建设技术与人工智能相结合深入学习。VectorBuilder首席科学家布鲁斯Lahn博士评论道:“这个平台可以让我们迅速有效地调查一个巨大的衣壳的序列空间,在一个合理的成本。此外,我们可以执行在非人灵长类动物的筛选(额定马力),确保人类最好的可译性。这个平台已经展示了它的力量在我们的内部研发和合同研究项目中,我们已经确定了新的衣壳显著提高目标的一些组织。这包括衣壳与数量级效率穿过大脑血屏障,以及那些专门针对锥视杆细胞在视网膜上。”

“我们的计划是使用我们的筛选平台直接在额定马力来识别和验证一个大型面板的衣壳集体所有主要的组织和重要目标与效率高和特异性细胞类型,我们还计划为衣壳毒性较低的屏幕在基因治疗和免疫原性,以减少副作用,”Lahn博士补充说。成立“AAV Superbank可能需要几年的时间,但它是值得的,因为它会带来巨大价值遗传医学迅速发展的领域。”