顶点和CRISPR疗法宣布MHRA营销授权应用程序验证CRISPR / Cas9 Gene-Edited疗法
顶点药品(欧洲)和CRISPR疗法(纳斯达克:CRSP)宣布,药物和保健产品监管署(MHRA)验证营销授权应用程序(MAA) exa-cel治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖β地中海贫血(TDT)在英国。提交支持两个全球第三阶段研究调查exa-cel作为一个潜在的一次性治疗化合物或dt。
“今天是一个重要的里程碑在我们努力带来一个新的一次性治疗镰状细胞病感染者或transfusion-dependentβ地中海贫血,“Nia Tatsis博士说,执行副总裁,首席监管和质量。“我们期待与MHRA在我们的应用程序,第一个CRISPR-based治疗遗传性疾病。”
顶点已要求孤儿药物名称作为MAA的一部分。
Exagamglogene autotemcel (exa-cel)
Exa-cel,原名CTX001™是一个临床实验,自体,体外CRISPR / Cas9 gene-edited疗法正在评估SCD患者或负,患者自身的造血干细胞的编辑产生高水平的胎儿血红蛋白(住宅;红细胞血红蛋白F)。住宅的形式携带氧的血红蛋白是自然出现在胎儿发育,然后切换到成人血红蛋白在出生后的形式。住宅的立面exa-cel有可能减少或消除痛苦和退行性疾患危机(挥发性有机化合物的仪器)SCD患者和减轻患者输血要求TDT。早些时候,这些正在进行的试验的结果发表在《新英格兰医学杂志》2021年1月和2022年6月举行的欧洲血液学协会大会上。
爬- 111和爬- 121
1/2/3开放阶段试验,爬- 111和爬- 121,旨在评估单剂量的安全性和有效性的exa-cel患者的年龄在12岁至35年TDT或SCD,分别。审判现在关闭注册。
镰状细胞病
镰状细胞病(SCD)是一种遗传性血液疾病,影响红细胞,都是至关重要的,因为携带氧气到身体的所有器官和组织。SCD导致严重疼痛、器官损伤和寿命缩短由于畸形或镰状红细胞。SCD患者经历一些并发症除了痛苦的危机,包括中风和贫血。SCD患者经常有脾损伤,这让他们细菌感染的风险。多数情况下,治疗主要是为减轻疼痛和最小化器官损伤,需要药物治疗,有时每月的输血和频繁的医院。今天唯一治愈SCD干细胞移植,但这些选项只有一小部分人生活在化合物。SCD需要终身治疗,最终会导致寿命减少。
Transfusion-Dependentβ地中海贫血
Transfusion-dependentβ地中海贫血(TDT)是一种遗传性血液疾病,影响红细胞,都是至关重要的,因为携带氧气到身体的所有器官和组织。缺乏红细胞,称为贫血,是负的主要表现。由于这种贫血,TDT)患者可能经历疲劳和呼吸短促,和婴儿可能发展未能茁壮成长,黄疸和喂养问题。并发症dt还可以包括脾肿大,肝和/或心脏并发症;骨骼畸形;和青春期延迟。TDT)需要定期输血患者提供健康的身体捐献的血液。这需要许多医院和铁也会导致不健康的积累。输血是个性化的数量和频率取决于疾病的严重程度和每个人的经历。唯一的治愈TDT今天是干细胞移植,但这些选项只有一小部分人生活在TDT。 TDT requires a lifetime of treatment and can result in a reduced life expectancy.
顶点和CRISPR协作
顶点和CRISPR疗法进入了战略研究合作2015年专注于使用CRISPR / Cas9发现并开发潜在的新疗法针对潜在的人类疾病的遗传原因。Exa-cel代表第一个潜在的治疗的联合研究项目。修改合作协议下,顶点现在领导全球开发、生产和商业化exa-cel和分裂计划成本和利润的全球60/40 CRISPR疗法。
