细胞重编程精度可伸缩的和一致的人类神经退行性疾病的模型

CRISPR / Cas9突破性工具改变基因完全治疗遗传疾病的潜力,使其进入诊所,加速研究新疗法使用这种技术。因为手机网络非常复杂,还没有完全理解,修改单个基因治疗一个病人需要确定可以有不同的影响。回答问题的发生,延长它发生的需要是一个没有针对性和非常敏感的方法。

这里,实验设计、深度分析、目标覆盖率和统计的挑战将讨论帮助生物制药药物开发人员确保安全、高效基因治疗产品。

在此我们讨论:

• 实验设计与分析
• 使用最先进的片DIA的好处