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一种革命性的基因疗法已经成为异染性脑白质营养不良(MLD)儿童的变革性治疗方法。但是，这种突破性的疗法仍然存在巨大的障碍。

获得诺贝尔奖的CRISPR-Cas基因组编辑技术正被广泛应用于各种研究领域。在这篇文章中，我们将探讨这些应用是什么，并概述近年来CRISPR方法的进展，以及当前CRISPR研究的瓶颈以及我们将如何解决它们。

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