开发药物难治性疾病

188金宝搏备用最近采访了迈克·谢尔曼的首席执行官Chimerix更多地了解公司的肿瘤,生物和COVID-19治疗工作。迈克阐述了两位领先候选人在其研发管道和突出最近的起始阶段的2/3的安全性和有效性研究调查dociparstat钠(DSTAT)作为治疗急性肺损伤患者严重COVID-19。

劳拉·兰斯顿(LL):为我们的读者可能不熟悉Chimerix,你能告诉我们有关公司的更多信息,你的使命和价值观?

迈克·谢尔曼(女士):Chimerix是一个基于生物制药公司在达勒姆,北卡罗莱纳。我们的重点是发展中药物对癌症患者的生活产生重大影响和其他致命的疾病。为此,我们想采取差异化的解决难治性疾病。

虽然我们集中我们的努力在肿瘤学和生物,我们最近开始与美国食品和药物管理局(FDA)在2/3期临床试验帮助对抗COVID-19我们会导致药物候选人之一。这说明我们的承诺来填补缺口治疗范式,那里是一个重要的需要。

由一个有经验的抗病毒药物开发团队,我们认为自己是企业家利用科学创造力和商业经验开发创造性的解决方案,改变医疗保健行业。我们解决这个重要的工作与谦逊和我们保持最高标准的道德行为,诚实、公平、和专业在每个项目我们着手。我们拥抱独特的人才,尊重多样化的生活和工作风格,别人的贡献价值和增强个人采取所有权和利用我们公司的灵活性来提供高质量的解决方案,今天的致命疾病。在过去的一年我们有一起工作作为一个团队来执行和完成我们的目标,我们继续促进整个组织执行。

我什么药物候选人目前在开发管道和他们所评估迹象是什么?

女士:COVID-related条件展示了作为我们的工作,我们不断评估新方法克服致命疾病,目前我们有两个候选药物的管道,有可能解决当前和未来可能的传染病或威胁。

第一个叫做dociparstat钠,也称为DSTAT。DSTAT粘多糖衍生物的普通肝素与已知的抗炎作用。然而,DSTAT大大减少出血并发症的风险相对于商用形式的肝素。DSTAT现在发展的得力治疗复杂类型的癌症称为急性yyeloid白血病或AML。我们收到FDA孤儿药物和快速通道名称。

然而,我们正在评估使用DSTAT治疗急性肺损伤(ALI)在COVID-19患者中,因为它展示了潜在的临床前研究解决的关键炎症和凝固障碍严重COVID-19患者中观察到。

第二个铅药物候选人目前我们正在开发称为brincidofovir或BCV。BCV是口服抗病毒治疗天花的设计,可以提高药物输送到细胞内的病毒复制BCV有效地穿透细胞通过其脂质共轭,释放核苷酸模拟cidofovir,进而抑制病毒复制的行为。

噢,你能告诉我们更多关于DSTAT的2/3期研究急性肺损伤(ALI)患者严重COVID-19最近启动了吗?

女士:我们最近开始关注潜在的这种药物用于COVID-19病人。所以处理一些关键已参与治疗COVID-19患者,医生很有经验的研究人员和美国食品和药物管理局,这是几周内从我们第一次评估DSTAT获得FDA批准的潜力来推进这一阶段2/3审判。

这是一个随机、双盲、安慰剂对照2/3期研究设计的安全性和有效性评估DSTAT ALI患者由于COVID-19呼吸衰竭高危。本研究旨在确定DSTAT可以加速经济复苏,阻止疾病的进展,减少对机械通风的需要,严重影响患者的COVID-19需要住院治疗,补充氧气治疗。

在这项研究中,我们正在评估的主要终点是人生存的比例,通过28天不需要机械通气。此外,我们看时间改善,评估的国家过敏和传染病研究所的等级分类,出院的时候,发烧的时间分辨率,ventilator-free天,全因死亡率,关键生物标志物的变化,如白细胞介素- 6 (il - 6)、肿瘤坏死factor-α(TNF-α),高机动组框1 (HMGB1)或c反应蛋白和肺动脉栓塞。

第二阶段的研究的一部分,我们希望招收24科目确认最大安全剂量,将扩大额外的50个病人(74)所选的剂量。我们希望有数据从第一安全队列在今年下半年。第三阶段的部分研究将招收大约450名受试者。

我:你能详细说明底层基础探索DSTAT作为治疗COVID-19吗?

女士:在严重的情况下,COVID-19导致身体免疫系统过度反应。这种炎症反应可引起多个器官损伤,尤其对肺有害,而且也会导致凝血障碍。我们已经看到如何在严重COVID-19死亡率一直常与阿里进而发展到急性呼吸窘迫综合征(ARDS)。

这些病人的呼吸窘迫的经验可能是高浓度的炎性细胞因子的结果,它被称为“细胞因子风暴”以及其他免疫细胞畸变和凝固障碍如播散性血管内凝血(DIC)和肺栓塞。这就是我们相信DSTAT有可能与炎症反应和帮助凝血障碍通过抑制过度活跃的免疫反应,导致炎症,以及解决凝血障碍出现在这些患者的潜在机制。关键的区别是,DSTAT可能中断这个免疫反应之前太严重,可能这样做大大减少出血并发症的风险,相对于商用形式的肝素。

很难不被激励去追求这些程序,当你知道你有可能帮助病人在世界范围内,所以我们继续不知疲倦地工作,把这个病人尽快解决方案。如果它在COVID-19证明安全有效,也为更多的病人提供希望遭受阿里或从其他原因ARDS。

我:你的候选人brincidofovir正在开发治疗天花的FDA的动物统治下。这个规则的目的是什么,这将如何影响药物开发过程?

女士:这种治疗的发展是打着FDA的动物有效性规则。这允许测试的试验性药物在疾病动物模型来支持有效性没有道德或可行的研究人类疾病的性质。我们相信BCV为美国做准备国家战略储备(SNS)是一个至关重要的元素来保护世界人口从这个致命病毒,是否一个潜在疫情发生自然或通过恐怖主义袭击。我们期待敲定我们的提交年中和潜在的与政府采购合同使添加BCV进步党以及全球其他国家的对策库存。

迈克·谢尔曼说,劳拉·伊丽莎白·兰斯顿高级科学技术网络作家。188金宝搏备用