促进CRISPR的使用

促进CRISPR基因编辑技术的使用和扩展摧毁细胞系的投资组合提供给科学界,疾病模型和复合筛选工具,地平线发现提供访问的机会免费CRISPR试剂生成淘汰赛:

提供给所有学术研究者的淘汰赛人类细胞系,该项目提供了多达5基因/实验室。

更多地了解这个项目我们采访了克里斯•索恩组长,试剂组在地平线上的发现。

阿瑟:你能告诉我更多关于地平线的背景在CRISPR基因编辑吗?

克里斯•索恩(CT):地平线有遗产基因编辑于2007年开始运营。从那时起我们使用基因编辑工具如rAAV和最近CRISPR产生数以百计的同基因的细胞系对超过一百细胞背景。经验使我们成为真正的基因编辑专家。

最近出现的对地平线CRISPR尤其令人兴奋,因为这是让任何人都开始在修改细胞系,驱动他们转化基因组学研究。支持科研界地平线已投资于访问三个独立套房CRISPR-related知识产权(Broad研究所,哈佛大学和人基因组学),让我们的合作伙伴有信心,他们可以自由追求自己的研究目标。

阿瑟:CRISPR击倒一代计划提供学者什么?

CT:首先,学者获得非常低的成本获得CRISPR试剂和专业知识。他们只支付运输成本,学者也低的工作量我们做设计和克隆。这也意味着他们有一个低风险环境开始CRISPR基因编辑。如果一个学术计划敲除基因细胞株,或一直在思考开始使用基因编辑,这是最完美的方式。

该计划也给学者访问指南,CRISPR导游设计工具(与桌面遗传学)共同开发。我们将进一步改进指南了解导游工作比别人更好,通过数百成功细胞系发展项目。公共版本的指南将很快在地平线的网站上。

该项目包括:

•淘汰赛的计划是提供给所有学术研究者在人类细胞系,最多5基因/实验室
•地平线将设计5 RNA指南/每个基因敲除,使用指南™,我们在网上指导设计软件
•我们提供一体化的RNA指南质粒表达Cas9野生型
•地平线会要求回报反馈指南或指导工作和摧毁细胞系生成的许可证
•成千上万的基因是由程序

阿瑟:是使用CRISPR有限目前在学术界在哪里?

CT:有很多围绕CRISPR兴奋在学术社区,但也有问题。它是太困难了,将我的设计工作,代价值得吗?我们认为这是一个很好的方法去获得社区不仅仅是谈论CRISPR,还这样做,和我们准备投资支持的使用和“民主化”技术。

阿瑟:研究人员提供这地平线将得到什么?

CT:首先,这将有助于构建的社区积极执行基因编辑。其次,它将进一步通知我们指导设计,这样我们可以继续提高,最后地平线是寻求许可从研究者细胞系。地平线目前高质量的存储库,基因验证细胞系,我们有一个历史与学术界的一代。我们大量的细胞系来自学术合作伙伴。通过许可细胞系回到美国,我们可以确保质量控制低通道细胞线股票是可用的(和高达95%的折价学术客户)。原始实验室将获得5%的版权在每个许可证由地平线的客户他们的细胞系。

阿瑟:地平线上与领导机构紧密合作rAAV基因编辑通过你的“卓越中心”项目,你能告诉我更多关于这个项目和它取得了什么?

CT:卓越计划的中心,使得世界各地的研究人员开发细胞行,造福他们的研究项目。合作性质的项目,支持学术研究实验室视界的专业技术团队,使得基因编辑技术的使用(AAV)利用在一个广泛的研究领域包括肿瘤和心血管疾病。这种合作使研究者开发了新型试剂以最小成本和完全定制他们的研究目标,并最终使地平线扩大基因编辑知识和细胞系目录,生成的细胞系in-licenced从我们的合作者。目前地平线全世界50多个中心,参与该项目。

通过共享进展基因编辑由创世纪™技术平台和派生x战警™细胞系与全球学术研究社区,地平线希望促进小说领域的发现转化基因组学、个人化药物、生物药物生产和生命科学研究。