2019年FDA药物批准

某些疗法被美国食品和药物管理局(FDA)归类为“新分子实体”或“NMEs”。这些药物通常含有先前未被FDA批准的活性部分。这个列表概述了新的分子实体(NMEs)和新治疗性生物制品由FDA药物评估和研究中心(CDER)于2019年批准。

1月

JEUVEAU^TM

有效成分:prabotulinumtoxinA-xvfs

批准用于暂时改善与皱肌和/或前角肌活动相关的中度至重度眉间纹的外观成人病人。

公司名称:Evolus, Inc

2月

CABLIVI^®

有效成分:caplacizumab-yhdp

被批准用于治疗成人获得性血小板减少性紫癜(aTTP)患者。

公司名称:Ablynx NV

EGATEN^TM

有效成分:三苯咪唑

批准用于6岁及以上的患者治疗片状吸虫病，这是一种主要影响肝脏的寄生虫感染。

公司名称:诺华制药公司

3月

ZULRESSO^TM

有效成分:brexanolone

批准用于成年女性产后抑郁症(PPD)的治疗。

公司名称:Sage Therapeutics, Inc.

SUNOSI^®

有效成分:solriamfetol

批准用于改善与发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)相关的过度嗜睡的成年患者的清醒状态。

公司名称:Jazz Pharmaceuticals, Inc.

MAYZENT^®

有效成分:siponimod

批准用于多发性硬化症复发患者。

公司名称:诺华制药公司

4月

EVENITY^TM

有效成分:romosozumab-aqqg

批准用于治疗绝经后骨折高危妇女的骨质疏松症，定义为有骨质疏松性骨折史，或多种骨折危险因素;或者病人失败的或者是不能容忍,其他可用的骨质疏松症疗法。

公司名称:Amgen, Inc.

BALVERSA^TM

有效成分:erdafitinib

被批准用于治疗成人S患有局部晚期或转移性尿路上皮癌;易感FGFR3或FGFR2基因改变，并在至少一线含铂化疗期间或之后进展，包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内。

公司名称:Janssen-Cilag SpA。

SKYRIZI^TM

有效成分:risankizumab-rzaa

批准用于治疗中度至重度斑块型银屑病的成人谁是系统治疗的候选人或光疗。

公司名称:艾伯维公司

五月

VYNDAQEL^®

有效成分:甲胺

批准用于治疗成人患者经甲状腺素介导的淀粉样变(atr - cm)引起的心脏病。

公司名称:辉瑞公司

PIQRAY^®

有效成分:alpelisib

批准用于治疗绝经后女性和男性，激素受体阳性，人表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)， pik3ca突变，晚期或转移性乳腺癌。

公司名称:诺华制药公司

6月

波利维^TM

有效成分:polatuzumab vedotin-piiq

批准与苯达莫司汀联合Rituxan®(rituximab) (BR)用于治疗成年人复发或难治性(R/R)弥漫性大b细胞淋巴瘤(DLBCL)，既往至少接受过两次治疗。

公司名称:Genentech, Inc

VYLEESI^TM

有效成分:牛缕兰肽

批准用于治疗获得性，广泛性性欲减退障碍(HSDD)在绝经前妇女。

公司名称:AMAG Pharmaceuticals, Inc.

7月

XPOVIO^TM

有效成分:selinexor

批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者，这些患者之前至少接受过四种治疗方法，且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体是难治性的。

公司名称:核药治疗公司

RECARBRIO^TM

有效成分:亚胺培南、西司他丁、利巴坦

批准用于治疗成人并发尿路感染和并发腹腔内感染。

公司名称:Merck Sharp & Dohme公司

ACCRUFER^TM

有效成分:铁麦芽醇

批准用于治疗铁缺乏症的成人患者。

公司名称:Shield Therapeutics

NUBEQA^®

有效成分:darolutamide

批准用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌患者。

公司名称:拜耳医疗保健制药有限公司

8月

TURALIO^TM

有效成分:培西达替尼

批准用于治疗与严重发病率或功能限制相关且无法通过手术改善的有症状的肌腱滑膜巨细胞瘤(TGCT)的成年患者。

公司名称:Daiichi Sankyo Inc.

PRETOMANID

有效成分:前托马尼

批准用于治疗成人肺部广泛耐药(XDR)、治疗不耐受或无反应性多药耐药(MDR)结核病(TB)。

公司名称:迈兰实验室有限公司

佤邦KIX^®

有效成分:pitolisant

批准用于成人治疗发作性睡病伴或不伴猝倒。

公司名称:和谐生物科学

ROZLYTREK^TM

有效成分:entrectinib

批准用于ros1阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。

成人适用而且12岁及以上患有实体瘤的儿童患者:

• 有神经营养型酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合，没有已知的获得性耐药性突变，
• 转移性或手术切除可能导致严重发病率，
• 治疗后有进展或没有令人满意的替代疗法

公司名称:Genentech, Inc

INREBIC^®

有效成分:fedratinib

批准用于治疗中-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化的成人患者。

公司名称:

RINVOQ^TM

有效成分:upadacitinib

批准用于对甲氨蝶呤反应不充分或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎成人的治疗。

公司名称:艾伯维公司

XENLETA^TM

有效成分:来福素

批准用于治疗成人社区获得性细菌性肺炎(CABP)。

公司名称:Nabriva Therapeutics US, Inc.

ga - 68 dotatoc

有效成分:Ga-68-DOTATOC

批准用于正电子发射断层扫描(PET)定位生长抑素受体阳性神经内分泌肿瘤(NETs)的成人和儿童患者的放射性诊断试剂。

公司名称:uhc - P E T影像中心

NOURIANZ^TM

有效成分:异己油碱

批准作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗，用于成年帕金森病(PD)患者的“断”期。

公司名称:Kyowa Kirin, Inc.

9月

IBSRELA^®

有效成分:tenapanor

批准用于治疗肠易激综合征伴便秘(IBS-C)成年人．

公司名称:Ardelyx, Inc.

10月

AKLIEF^®

有效成分:三叶草素

批准用于9岁及以上患者寻常痤疮的局部治疗。

公司名称:Galderma Laboratories, L.P.

BEOVU^®

有效成分:brolucizumab-dbll

批准用于治疗新生血管性老年性黄斑变性(AMD)。

公司名称:诺华制药公司

SCENESSE^®

有效成分:阿玛拉诺肽

批准用于成人确诊为促红细胞生成性原卟啉症(EPP)的患者，以增加他们对阳光的耐受性。

公司名称:Clivunel

氟多巴f 18

活性成分：氟多巴F 18

批准作为一种用于正电子发射断层扫描(PET)的诊断剂，以帮助诊断疑似帕金森综合征(PS)的成年患者。

制作方:范斯坦医学研究所

REYVOW^TM

有效成分:阿斯米坦

批准用于有或无先兆偏头痛的急性治疗成年人．

公司名称:礼来公司

TRIKAFTA^TM

有效成分:elexacaftor, ivacaftor, tezacaftor

批准用于12岁及以上的患者，至少有一种F508del基因突变雌性生殖道基因-最常见的基因突变，导致囊性纤维化。

公司名称:Vertex Pharmaceuticals

11月

EXEM^®泡沫

有效成分:空气聚合物A型

批准作为一种诊断药物，用于评估已知或怀疑不孕的妇女输卵管通畅(开放)。

公司名称:GISKIT B.V.

REBLOZYL^®

有效成分:luspatercept-aamt

被批准用于治疗成人需要定期输血红细胞的地中海贫血患者。

公司名称:Celgene Corporation

BRUKINSA^TM

有效成分:zanubrutinib

被批准用于某些套细胞淋巴瘤(一种血癌)患者的治疗。

公司名称:Beigene USA

FETROJA^®

有效成分:头孢啶醇

批准用于18岁或以上患者，他们有有限或没有替代治疗方案，用于治疗复杂的尿路感染(cUTI)，包括由易感革兰氏阴性微生物引起的肾盂肾炎。

公司名称:Shionogi Inc.

ADAKVEO^®

有效成分:crizanlizumab-tmca

批准用于降低16岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者血管阻塞危象的频率。

公司名称:诺华制药公司

GIVLAARI^TM

有效成分:givosiran

被批准用于治疗成年人急性肝卟啉症。

公司名称:Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

XCOPRI^®

有效成分:cenobamate

被批准用于治疗部分发作性癫痫成人病人。

公司名称:SK生命科学有限公司

OXBRYTA^TM

有效成分:voxelotor

批准用于治疗成人和12岁及以上儿童镰状细胞病。

公司名称:Global Blood Therapeutics

12月

VYONDYS 53^TM

有效成分:golodirsen

批准用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者谁有证实的突变DMD可被53外显子跳过的基因。

公司名称:Sarepta Therapeutics

PADCEV^TM

有效成分:ejfv

被批准用于治疗难治性膀胱癌。

公司名称:Astellas Pharma, Inc.

TISSUEBLUE^TM

有效成分:亮蓝G眼液

被批准用于眼科手术的染料。

公司名称:荷兰眼科研究中心B.V.

CAPLYTA^®

有效成分:lumateperone tosylate

被批准用于治疗精神分裂症。

公司名称:Intra-Cellular Therapies, Inc

DAYVIGO^TM

有效成分:lemborexant

被批准用于治疗失眠。

公司名称:Eisai, Inc.

ENHURTU^®

有效成分:fam-trastuzumab deruxtecan-nxki

被批准用于治疗精神分裂症。

公司名称:大畿三共株式会社

UBRELVY^TM

有效成分:ubrogepant

批准用于有或无先兆偏头痛的急性治疗成年人．

公司名称:Allergan, plc

参考资料:美国食品和药物管理局。(2019)。2019年新药批准。[在线]可在:https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2019[访问2019年12月19日]。

最后更新于2020年1月3日