交付与微小RNA像海绵一样的球体

在过去的十年中,科学家们一直在寻求癌症治疗基于RNA干扰——这一现象提供了关闭故障与短片段RNA基因。然而,仍存在一个巨大的挑战:找到一种有效地交付RNA。

大多数时候,短核RNA) -用于RNA干扰的类型是由酶迅速分解体内抵御由RNA病毒感染。

“这是一个真正的斗争,试图设计一个交付系统,允许我们管理核,尤其是如果你想目标它到一个特定的身体的一部分,“宝拉·哈蒙德:David h .科赫教授在麻省理工学院的工程。

哈蒙德和她的同事们已经提出了一个新颖的运载工具的RNA挤进微球密度,承受退化,直到他们达到他们的目的地。

新系统,2月26日在《自然》杂志上描述的材料,敲下来的表达特定基因有效地现有的交付方法,但在一个小得多的剂量的粒子。

这类粒子不仅可以提供一种新的方式来治疗癌症,而且其他慢性疾病引起的“行为不端基因”哈蒙德说,同时也是麻省理工学院的大卫·h·科赫研究所综合癌症研究。

“RNA干扰前景巨大的障碍,其中一个是癌症,而且神经紊乱和免疫障碍,”她说。

基因的破坏

RNA干扰是一个自然发生的过程,发现在1998年,允许细胞调整他们的基因表达。遗传信息通常是由核糖体DNA在细胞核,细胞结构蛋白在哪里。

核结合携带这种基因信息的信使RNA,破坏指令之前到达核糖体。

科学家们正在研究许多方法来人工复制这个过程目标的特定基因,包括包装核为纳米粒子制成的脂质或无机材料如金。

虽然许多取得了一些成功,一个缺点是它很难负载大量的核上航母,因为短链不包紧。

为了克服这一点,哈蒙德的团队决定包作为一个长链RNA折叠成一个小,紧凑的球体。研究人员使用一种RNA合成的方法称为滚动圆生产极长链RNA转录由21个核苷酸的重复序列。

短段分离的拉伸所公认的酶小礼帽,这排骨RNA无论遇到序列。

合成的RNA链,它折叠成表,然后自组装成非常密集,像海绵一样的球体。一半一百万份相同的RNA序列可以包装成一个球体的直径只有两个微米。

球后,研究者们把它们包裹在一层带正电的聚合物,导致球包更紧密(到一个直径200纳米),也帮助他们进入细胞。

球进入细胞后,小礼帽排骨RNA酶在特定位置,释放21核苷酸siRNA序列。

Peixuan郭,美国国立卫生研究院纳米医学发展中心主任肯塔基大学,说的最令人兴奋的方面的工作是开发新的RNA粒子自组装方法。

郭,他没有研究小组的一部分,补充说,粒子可能会更有效地进入细胞如果他们缩小到一个更小的尺寸、更接近50纳米。

针对肿瘤

在自然材料的论文中,研究者们测试了他们的领域通过编程将RNA序列,关闭一个基因导致小鼠肿瘤细胞发光。

他们发现他们可以达到相同的水平和常规纳米颗粒基因可拆卸的交付,但1000尽可能多的粒子。

microsponges积聚在肿瘤网站通过一个现象经常用来提供纳米粒子:肿瘤周围的血管“漏”,这意味着它们有微小的气孔,非常小的粒子可以通过紧缩。

在未来的研究中,研究人员计划设计专门针对肿瘤细胞的微球在其表面覆上聚合体或其他病变细胞。他们也在研究领域,携带DNA,基因治疗的潜在用途。