FDA批准的药物目标癌症的关键基因的司机

想象一种药物可以目标和杀死恶性肿瘤细胞的许多类型的癌症患者。一种新药叫Vitrakvi (larotrectinib)了经美国食品和药物管理局批准显示,承诺对成人和儿童都这样做有时与各种罕见的癌症,都有一个特定的基因突变。

发生突变,称为TRK融合,当三种NTRK基因错误地连接到一个不相关的基因和点燃不受控制的生长。通过仅仅针对这个突变,药物旨在关闭增长信号用最少的其他毒性。

根据药品制造商,Loxo肿瘤,这个特定的突变可以发生在一个小的子集各种成人和小儿实体肿瘤从癌症的附录,胆管,乳腺癌、肺癌、胰腺癌和黑色素瘤甲状腺,要点和各种肉瘤。

在某些罕见的肿瘤类型,如乳房分泌,分泌唾腺和小儿纤维肉瘤,TRK融合更普遍,影响大于60%的成人和儿科患者这些形式的癌症。

虽然不到百分之一的癌症携带这种突变,仍然代表了潜在的成千上万的病人现在有一个新的选择。”这个特定的突变,患者Vitrakvi是一个神奇的子弹,几乎每次工作,”戴蒙里德博士说,准会员莫菲特氏肉瘤程序和领袖的青少年和年轻成人节目。

“肿瘤学家通常会考虑药物成功的如果它工作在三分之一的病人,甚至一个五,”里德博士补充说。Vitrakvi在大多数患者参与了先前发表的两项研究。“第一,75%的成年患者肿瘤缩小。儿科的试验中,90%的患者肿瘤缩小。我们不经常看到这样的结果。”

里德Vitrakvi特征作为癌症患者的“特效药”承担突变,“但是问题是发现病人。“与大多数遗传筛查能被探测到的单点突变的电池板,TRK融合变异需要下一代测序板,具体包括TRK的基因,如明星面板莫菲特癌症中心。

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