PTC疗法宣布2500万美元奖囊性纤维化基金会疗法

PTC疗法公司。(PTC)和囊性纤维化基金会疗法,Inc .)(CFFT)宣布扩大现有协作支持发展07,PTC的新临床实验的口服治疗囊肿性纤维化(CF)由无意义突变引起的。

从CFFT PTC(列车自动控制系统)将获得多达2500万美元的支持07 CF的关键2 b期临床试验。

“我们很高兴与PTC公司扩大合作疗法治疗07的发展,”罗伯特·j·比尔说,博士,囊性纤维化基金会的总裁兼首席执行官。

“鼓励第二阶段的数据研究表明,PTC可能成为一个非常重要的药物治疗10%的病人携带的CF无意义突变。这些令人兴奋的结果使我们相信07有潜力成为市场上的第一个口服药物来解决最基本的缺陷在囊性纤维化,”比尔说。

2008年6月,PTC宣布鼓励新的最近完成了第二阶段的数据研究在成人和儿科CF患者在欧洲囊性纤维化会议。从这些研究结果显示显著的改善主要结果measure-nasal电位差(NPD)——在不同的年龄段,地理位置,无义突变类型。

三个月,第二阶段扩展研究的成人患者,结果显示出显著的意思是减少咳嗽的频率(28%),其中最著名的和繁重的CF-related症状。