crispr定向基因编辑治疗实体瘤的临床策略与进展

突破性的基因编辑技术CRISPR/Cas已经从分子分析迅速发展到临床开发和应用，增强了众所周知的生物分子治疗发展从实验室到床边的范式。我们的实验室一直在推进crispr定向基因编辑平台技术，作为肺癌鳞状细胞癌的一种增强治疗策略，并将其后续应用于食管癌和头颈癌。在这次演讲中，我将介绍我们开发这种方法的基本原理，我们从失败中吸取了什么教训，包括我们如何改变我们的科学方向。我还将讨论我们对目标的选择是如何受到未满足的医疗需求、适当的输送系统的可用性以及参与癌症临床试验的一线临床医生的意见的影响的。我还将介绍我们通过细胞和动物模型取得的成功，以及我们在通过FDA审查小组推进该方案时仍然面临的科学和实践挑战。这次演讲本质上是一个案例研究，描述了一项卓越的新技术从实验室到临床的旅程，该技术最终可能成为实体肿瘤治疗的支柱。