球形核酸“药物”引发脑肿瘤细胞死亡

一项针对致命脑癌——胶质母细胞瘤患者的早期临床试验显示，西北大学科学家开发的一种实验性球形核酸(SNA)药物能够穿透血脑屏障，引发肿瘤细胞死亡。

这是纳米疗法首次被证明可以通过静脉输注穿过血脑屏障，改变肿瘤的遗传机制，导致细胞死亡。这种药物穿过血脑屏障，降低致癌基因的水平，促进肿瘤细胞死亡。

西北医学研究将于3月10日发表科学转化医学．这些结果建立在西北大学团队先前发表的临床前研究的基础上。

西北大学范伯格医学院神经病学副教授、西北医学医生、首席研究员Priya Kumthekar博士说:“我们发现，NU-0129这种药物，即使是非常小的剂量，也会导致肿瘤细胞发生所谓的细胞凋亡或程序性细胞死亡。”“这在人类身上是一个了不起的发现，证实了我们之前在动物研究中看到的结果。”

现在西北大学的科学家们计划利用这项技术来推进这种类型的脑肿瘤治疗。

0期研究是在西北大学Robert H. Lurie综合癌症中心对8名复发性胶质母细胞瘤患者进行的。在0阶段，研究人员使用小剂量的药物，以确保它对人体无害，然后开始在更大规模的临床试验中使用更高剂量的药物。

研究参与者在手术前接受静脉注射药物。在肿瘤切除后，Kumthekar和她的团队研究了肿瘤，以确定药物如何穿过血脑屏障，以及它对肿瘤细胞的影响。

在美国，胶质母细胞瘤每年影响大约13000到15000名患者，并且都是致命的。在过去的十年里，没有任何新药被批准用于治疗胶质母细胞瘤。科学家们表示，很难开发出一种药物，可以突破保护性的血脑屏障，到达高度侵袭性的脑肿瘤。

sna看起来像一个库什球

西北大学神经学副教授、资深作者亚历山大·斯特格说:“这种独特的3D设计能够渗透肿瘤细胞，纠正内部基因，使它们容易受到治疗诱导的杀伤。”

NU-0129是首个开发用于全身使用的SNA药物。sna是一种由DNA或RNA组成的结构，排列在纳米颗粒周围，看起来像一个库什球，Stegh说。

Stegh与Chad A. Mirkin共同开发了这种药物，Chad A. Mirkin是SNA平台的发现者和发明者，也是温伯格艺术与科学学院的George B. Rathmann化学教授，西北大学国际纳米技术研究所所长。

胶质母细胞瘤药物代表了一种革命性的新型药物。它所基于的新型SNA平台可以应用于其他类型的神经系统疾病，如阿尔茨海默氏症、亨廷顿氏症和帕金森症，方法是类似地抑制导致这些疾病的基因。

极不寻常的毒品途径

一种药物在一所大学进行临床前研究，作为研究性新药获得美国食品和药物管理局的批准，并在临床试验中进行研究，这是非常不寻常的——所有这些都在同一所大学内，而且没有制药公司的资助。在大多数情况下，一种药物被开发出来并授权给制药公司。

Kumthekar说:“我们希望尽快推动这项技术的发展，因为有些患者目前还没有治愈的方法。”

Lurie癌症中心主任Leon Platanias博士说:“这些令人兴奋的发现首次支持了球形核酸在脑肿瘤药物输送方面的潜力。它们可能被证明对这些肿瘤的治疗具有重要的长期转化意义。”

参考:李志强，李志强，李志强，等。基于RNA干扰的球形核酸在复发性胶质母细胞瘤患者中的首次人体0期临床研究。科学。Transl。地中海。2021; 13(584)。doi:10.1126 / scitranslmed.abb3945

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