五个数字转换步骤细胞和基因疗法

创新的细胞和基因疗法可以治疗和治愈人类已知最衰弱的疾病。¹但移动临床候选人通过发展、制造业和监管批准提出了一些不同的困难相比,传统的药物开发。找到合适的遗传结构,确认他们在适当的模型,引导他们通过细胞和基因治疗临床试验都是瓶颈。

复杂的细胞和基因治疗需要使用计算科学和大量的数字数据达到临床前和临床发展的下一个里程碑。而最雄心勃勃的和完成思想目前在细胞和基因治疗工作空间,许多没有计算培训这个复杂的数字区域导航。此外,计算需求已经成为混杂屏障在细胞和基因治疗发现,开发和生产。的进步是严重受限于拼凑管理自定义代码,孤立的应用程序和基础设施组件和过时的过程。

从其他生物制药工具不只是可翻译的细胞和基因治疗的世界。相反,我们如何工作发生的巨大变化和发展这些疗法是至关重要的。所需的数字转换不仅仅是提升和改变你的旧云基础设施。我们必须改变我们如何发现、工作和交流。我们只能做到这一点,一个健壮的数字转换策略和执行计划。

下面,我们列出五个步骤开始旅程上你和你的组织实施新的、现代细胞和基因治疗发展的方法。

步骤1:创建一个数字转换路线图特定于您的组织的需要

一个成功的商业规模的细胞和基因治疗的发展模式从一个数字连接有凝聚力的平台,允许数据的可追溯性和完整性在所有的接触点研究实验室、制造、质量控制和供应链病人管理。但是每个团队沿着这临床前和临床连续将特定(通常是重叠)的需求。

因此,有必要确定各种利益相关者和诚实的确切需求优先考虑“值得拥有”和“need-to-haves。”基于这些公认的标准,你可以进入评估阶段,您的团队认为相关的平台来满足这些需求。

做这样一个批发变化似乎是压倒性的,但最成功的组织不做一次性解决所有问题。他们采取模块化的方法选择一个平台,让瞬息万变的灵活性和敏捷性治疗发展的格局。有很多可用资源发展路线图,包括,但不限于,米罗,周一和Roadmunk。

步骤2:实现复杂的数据平台从研究到商业化

指南尽快制造细胞疗法改变科学本身。手动断开连接系统和工作流引入效率低下在细胞和基因治疗的发展。需要有更可持续的实践实现合规在这种快速发展的监管环境。

如果我们看看其他高度管制行业数字化转型已经证明大大降低成本,提高质量,使可伸缩性,同时保持符合监管要求。²

在细胞和基因治疗发展规划,目标不是单一产品的生产规模以适应成千上万的病人,但规模小批量个性化的制造成千上万的患者。³因此,要消除数据孤岛,建立一个collaborative数据平台获取相关文件、票据和提供一个完整的审计跟踪更改规格和目标控制限度降低风险,减少临床失败的机会。这可以实现在各种临床前,临床和生产设置一体化电子笔记本,电子批量生产记录(eBMR)和实验室信息管理系统(LIMS)软件。

这些系统帮助企业超越数据湖泊和建立联邦数据系统,使更准确的“鸟瞰”跨多个数据源的操作。联邦数据允许的端到端供应链的可视性,alert-driven事件管理、分析和跨团队合作,提供更有效率和弹性细胞和基因治疗的发展过程。

步骤3:采用直观和用户优化工作流所以任何团队成员可以从信息收集的见解

数据库不只是收集数据。也是对生成的见解和理解数据你能做什么。的爆炸来自新一代测序的生物数据可用,关键是将生物信息学和机器学习工具所有的细胞和基因治疗发展的核心组件。这有助于组织更好地了解他们的内部流程和患者服务。

但这些数据分析工作流必须是可访问的不仅bioinformaticians,任何团队成员可以有意义的数据在他们的实验中或操作。采用直观、user-optimized工作流允许简化数据的过程的见解和每一个团队成员都不能跟上发展的步伐。

真正的数字转换涉及赋予每个人在您的组织和团队驱动创新。正如我们所知的科学过程,创新是一个连续体,永远不会停止,组织应该采取一种心态,使他们不断探索解决问题的新方法。民主化的分析工具,这样每个人在您的组织和团队可以驱动有意义的转换,使操作更有效率。

步骤4:利用深度学习优化细胞和基因治疗的商业生产

前FDA局长斯科特Gottlieb指出,最重大的挑战之一实现细胞和基因疗法是构建可伸缩的制造过程。⁴尽管大量的临床和商业成功,制造向量细胞和基因疗法仍然具有挑战性和付出了沉重的代价。

我们知道在生产过程的基因疗法,向量用于治疗进入感兴趣的细胞可以引入克服意想不到的后果。例如,病毒在转基因结构经常被截断,导致污染的药物产品的准备工作。这减少了总体质量,降低基因疗法有效,每剂量较低的安全更加昂贵。

许多结构开发和测试效果不考虑可制造性或设计缺陷。最终,这将导致时间和成本增加与细胞和基因治疗相关的开发和制造。

利用计算功能,即深度学习算法,可以精确预测截断和更有效的优化结构。当结合病人描述数据,这些见解承诺提高个性化的细胞和基因治疗的质量,使治疗患者的交付。

第五步:推动跨文化转变你的团队创建一个可持续的转换

最重要的但经常被忽视的一个方面真正的,可持续的数字转换管理过渡的过程,需要发生在组织。真正的转换需要一个自我激励的渴望变化和文化心态的转变。

让这成为现实,获得领导的支持和工作与最终用户理解他们的痛点。学习和交流这一变化将如何使他们的工作更容易。有些习惯(甚至那些并不服务您的团队)是很难打破,但证明不需要努力完成任务可以是一个很好的第一步推动新技术的采用。

我t是至关重要的资源的承诺和时间来帮助推动转型,创造可持续的变化。大公司与过时的遗留系统来克服,这不仅仅是“提升和转变;”改造。你需要依靠选定的供应商和机载外部顾问在过渡。为中小型生物技术公司,外部支持可能不是必要的。奉献一个全职员工的时间和比例依赖平台供应商支持将足以弥补这一差距,帮助您的团队创造持久的,有意义的改变。

结论

细胞和基因项目今天需要一个多才多艺的方法,涉及到众多的利益相关者。数字转换是一个旅程,需要合并的核心原则组织没有结束日期。

创建一个完全集成、数字脉从实验室到生产平台和供应链将极大地减少错误,降低失败风险和提高速度和准确性的细胞和基因治疗产品。上面提到的五个步骤一起访问支持平台,将减少限制数字转换和推动更多突破性的治疗。

引用

1. 通过细胞和基因治疗产品。食品及药物管理局。2022年11月12日更新。2022年11月25日通过。https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
2. 银行提高风险和合规教训,加快数字转换。麦肯锡。6月20日,2021年出版。2022年11月12日通过。https://www.mckinsey.com/capabilities/mckinsey-digital/our-insights/lessons-from-banking-to-improve-risk-and-compliance-and-speed-up-digital-transformations
3. 报告人,Armant M, Brandwein H, et al。简洁的评论:指导发展中commercializable自体/特定的细胞疗法制造业。干细胞Transl地中海。2013;2 (11):871 - 883。doi:10.5966 / sctm.2013 - 0050
4. 戈特利布。讲话的再生医学联盟年度董事会会议。5月23日,2018年出版。2022年11月12日通过。https://www.fda.gov/news - events/speeches fda - officials/remarks联盟-再生-药物- -董事会年会- 05222018