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干细胞在药物发现

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早期努力利用干细胞治疗疾病的潜力主要集中在身体的再生和修复组织的能力通过细胞疗法。然而,由于技术先进,使用干细胞的重心在药物发现应用程序中,如化合物筛选、毒性测试,目标识别,和疾病的造型。教授克里斯汀虚礼,莱顿大学的告诉我们,解释了为什么干细胞是特别适合这些应用程序。




为什么使用干细胞?


是什么让干细胞药物发现研究这样一个有吸引力的选择吗?的主要原因之一是,他们让一个更好的人类疾病模型和药物反应比动物模型。教授克里斯汀虚礼解释说,许多常用的小鼠动物模型,如不准确反映的一些人体细胞的运作和流程,有不同的免疫系统和特征,例如,比如心率。这可能导致临床试验用药物问题跌倒后早期动物实验中显示出可喜的成果。


使用更相关的模型不仅提供金融储蓄通过突出问题早在药物发现管道,但也有助于减少在研究中使用的动物数量。




干细胞毒性测试


确定药物的安全的一个重要部分是其心脏毒性评估。这指的是副作用药物对心脏的功能,如导致心律失常和猝死。以及确保安全的药物,然而,也有不需要过度限制药物开发。提高全面的分析设计和实现在体外Proarrhythmia化验(CiPA)正在帮助在这方面找到平衡。

克里斯汀虚礼教授告诉我们更多关于毒性的问题以及干细胞模型和CiPA如何帮助。




干细胞也可以在测试中发挥作用的系统性毒性药物。格林斯泰西从NIBSC博士解释说,越来越多潜能干细胞用于开发新的化验,使药物的早期识别可以长期对身体的影响。




内源性干细胞的激活

小说和目前希望的领域开发研究是推动再生的能力从内部使用小分子。教授安吉拉·罗素牛津大学的描述在接下来的视频,我们可能不需要依靠使用干细胞本身,而是小分子疗法可促进受损组织的修复。绕过需要细胞能对病人带来巨大的好处和药物开发人员。




的一些障碍是什么?

干细胞确实提供了许许多多的机会来加速药物发现领域,但挑战依然存在。

所有的研究者在这一领域所面临的一个基本问题是确保所使用的电池的质量。格林斯泰西博士解释说,一个好的质量控制水平需要维护,以确保没有污染或混合细胞与另一个细胞系。



理解信号通路和知道生长因子添加到推动细胞发展成祖细胞也可以挑战研究者开发基于干细胞的筛选化验。生产足够数量的相关细胞类型进行屏幕普遍是另一个问题。


最后一个障碍是翻译诊所,这依赖于证明治疗的安全,并确保它不会产生二次条件。安吉拉·罗素教授的工作,这需要采取谨慎措施选择的化合物,通过正确的途径,不会增加患癌症的风险。




,未来将会是什么?

干细胞的角色扮演在药物发现过程中很可能继续增加,随着技术的发展使建立一个广泛的细胞和化验。使用细胞走向更成熟和模型,将不同的细胞类型的组合,使细胞之间的相互作用的研究是在地平线上。“这些细胞的组合将教会我们很多关于药物发现和疾病,”克里斯汀虚礼教授说。

所有访谈从2017年药物发现的干细胞可以在这里找到。

满足作者
安娜·麦克唐纳
安娜·麦克唐纳
科学作家
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